Epatite C, il sofosbuvir in Gazzetta ufficiale

Il superfarmaco anti epatite C approda in Gazzetta ufficiale : nella Guf del 5 dicembre 2014 la determina Aifa n.1353/2014 del 12 novembre scorso sul regime di rimborsabilità e il prezzo del medicinale, autorizzata con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea.

Dal produttore Gilead Sciences ricordano come in Italia si stima che in Italia circa 1,5 milioni di persone siano cronicamente infette da epatite C (HCV), ma solo poco più di 300.000 casi sono stati diagnosticati. Di questi, si stima che i pazienti con malattia epatica più grave siano circa 50.000. L'HCV è una delle principali cause di cancro al fegato e di trapianto di fegato, per entrambi i quali l'Italia detiene il record europeo. In Italia la mortalità causata da HCV è pari a circa 10.000 casi all'anno. Il sofosbuvir rappresenta una nuova frontiera nella cura dell'epatite C, infezione che, se non trattata, può portare a cirrosi epatica, insufficienza epatica e cancro al fegato, con un impatto significativo su mortalità e morbilità individuali e collettive.

Sofosbuvir è il primo inibitore nucleotidico della polimerasi con attività pan-genotipica. È un farmaco orale che può essere utilizzato secondo diversi schemi di trattamento: per 12 settimane in associazione a ribavirina (RBV), con o senza interferone pegilato (peg-IFN); in associazione a ribavirina per 24 o 48 settimane (o fino al trapianto di fegato).

«L'impatto di Sofosbuvir è rivoluzionario – afferma Mario Rizzetto, Docente di Gastroenterologia presso l'Università di Torino, Direttore della Struttura Complessa S.C Gastroenterologia U, Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino –. Considerata la sua elevata efficacia e sicurezza, il farmaco consentirà di curare la maggioranza dei pazienti con epatite cronica C, eradicando il virus anche nelle forme avanzate che portano al trapianto, evitando la temuta reinfezione dell'innesto epatico che vanifica troppo spesso il successo del trapianto stesso».

L'autorizzazione all'immissione in commercio di Sofosbuvir – rilasciata il 16 gennaio 2014 – è supportata principalmente dai dati relativi a cinque studi di Fase 3: NEUTRINO, FISSION, POSITRON, FUSION E VALENCE nell'ambito dei quali la terapia a base di Sofosbuvir della durata di 12 o 16 settimane si è dimostrata superiore, o non inferiore, alle attuali opzioni di trattamento con ribavirina (RBV)/interferone pegilato (peg-IFN), sulla base della percentuale di pazienti che hanno avuto una risposta virologica sostenuta (RVS) 12 settimane dopo il completamento della terapia (RVS12). I pazienti che raggiungono una RVS12 sono infatti considerati guariti dall'HCV. I partecipanti agli studi clinici che hanno seguito una terapia a base di Sofosbuvir hanno ottenuto tassi di RVS12 del 50-90%.

«L'introduzione di Sofosbuvir nel nostro Paese rappresenta un enorme passo avanti; tra l'altro, sono in via di sviluppo altri nuovi farmaci antivirali che, combinati con Sofosbuvir, permetteranno di adattare individualmente i regimi terapeutici a una vasta gamma di pazienti – precisa Rizzetto –. Nell'attesa delle risorse aggiuntive necessarie a garantire un accesso universale alla terapia, l'Aifa ha indicato i criteri di priorità di assegnazione della cura per i pazienti con patologia più grave».

A oggi sono circa 3.000 i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di Sofosbuvir nell'ambito di studi di sviluppo clinico di Fase II o III. Sofosbuvir è risultato ben tollerato negli studi clinici. Gli eventi avversi osservati durante gli studi sono stati di lieve entità e in pochi casi il trattamento è stato sospeso a causa di tali eventi. Gli eventi avversi più comuni, verificatisi in circa il 10% dei pazienti, si sono rivelati coerenti con i profili di sicurezza di peg-IFN e RBV e hanno incluso: stanchezza, mal di testa, nausea, insonnia, vertigini, prurito (incluso prurito grave) e anemia.
A oggi in Italia sono circa 1.000 i pazienti affetti da epatite C in Italia che hanno avuto l'opportunità di ricevere il trattamento con Sofosbuvir nell'ambito di un programma di uso compassionevole. A seguito dell'autorizzazione alla rimborsabilità, il programma di uso compassionevole verrà contestualmente chiuso. Gilead Sciences si impegna a garantire la fornitura gratuita del farmaco per l'intera durata del trattamento ai pazienti per i quali le richieste e le approvazioni da parte dei Comitati Etici competenti siano state rilasciate nei tempi utili stabiliti.