Nuovi farmaci oncologici, le sfide del market access

Vi è una crescente e forte preoccupazione da parte delle Agenzie regolatorie e dei Payors per i prezzi elevatissimi dei nuovi medicinali oncologici, i cui costi di trattamento rischiano di mettere in crisi e far saltare l’intera sostenibilità della spesa farmaceutica ospedaliera.

Per avere una idea e una dimensione reale del problema basta pensare che:
- nel 2014 la spesa farmaceutica in Italia per farmaci oncologici è stata di 1,6 miliardi di euro, che rappresenta oltre il 35% dell’intera spesa ospedaliera, con un incremento dal 2007 al 2015 di oltre il 60%;
- al recente congresso (maggio 2015) dell’Asco sono stati presentati i risultati in cui un farmaco oncologico già disponibile (ipilimumab) è stato associato il nuovo farmaco (nivolumab) con un incremento del tempo libero da malattia (PFS) di 12 mesi e un costo per paziente e per anno pari a 270.000 euro.

Recentemente Cipomo e Aiom hanno chiesto la istituzione di un fondo speciale per i farmaci oncologici dopo il fondo per i farmaci per l’Epatite C : ma una nuova governance che sappia assicurare la accessibilità e la sostenibilità economica non può basarsi sulla moltiplicazione di fondi “speciali”.

Per dare una risposta ai problemi è uscito in questi giorni, a cura di Accademia nazionale di Medicina, un booklet dedicato al tema di “Un nuovo modello di governance per il market access dei nuovi farmaci in oncologia : una risposta alla complessità e alle sfide del futuro”.
Il testo e i contenuti del booklet sono il risultato di una approfondita discussione e di una ampia condivisione sul tema a cura di Nello Martini, Claudio Jommi, Roberto Labianca, Francesco Perrone e Paolo Pronzato.

Nella struttura del booklet è possibile trovare approfondimenti e proposte sui temi che sono al centro del dibattito scientifico, regolatorio e istituzionale in Italia e a livello internazionale su 5 punti-domande essenziali:

1. Quale risultato clinico rimborsare e a quale prezzo? In altri termini come determinare il Valore Terapeutico Aggiuntivo (ATV) di un nuovo farmaco oncologico rispetto al trattamento migliore oggi disponibile in quel determinato tumore o rispetto alla specifica linea di trattamento?
2.Quale prezzo attribuire all’ATV in termini di costo incrementale tenendo conto degli anni di vita guadagnati, della qualità della vita e dell'impatto sui costi diretti della malattia?
3.Quale timing per il risteging per applicare la procedura di prezzo condizionato al risultato?
4.Come far pagare alle ditte produttrici tramite pay back i fallimenti delle terapie secondo il principio “pago se funziona - non pago se non funziona”?
5.Come far pagare prezzi diversi per indicazioni differenti che hanno un diverso valore clinico (Clinical Value), tenendo conto che il prezzo di acquisto è uguale in quanto non si sa per quale indicazione il farmaco verrà utilizzato?

In conclusione il booklet intende rappresentare un contributo di idee e di proposte alla complessità e alle sfide del futuro market access dei farmaci oncologici.