Imprese e mercato

Biotech: 110 farmaci in Italia e 403 allo studio. Il rapporto annuale Ernst&Young e Farmindustria

Farmaci biotech, una realtà sempre più importante nel nostro Paese. Sono 110 i medicinali biotecnologici disponibili, relativi a 12 aree terapeutiche e commercializzati da 24 aziende.

Lo rileva il Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia 2014, realizzato da Ernst&Young e da Farmindustria, e presentato oggi a Roma: la terza edizione fotografa l'evoluzione del settore, i principali trend e le nuove sfide. Il futuro infatti è già presente, con 403 prodotti in sviluppo (44 in più rispetto al precedente rapporto), il 62% dei quali in fase avanzata di sperimentazione.

L'area più rilevante dei prodotti disponibili è l'infettivologia con 35 farmaci, seguita da quella oncologica (23) e dalle malattie metaboliche, epatiche ed endocrine (21). Si evidenza una prevalenza di proteine ricombinanti (34) e di vaccini (33). Le imprese del farmaco nel nostro Paese hanno il 61% dei progetti in sviluppo e si concentrano sulle fasi più avanzate. Le altre biotech, con il restante 39%, si occupano prevalentemente di preclinica. L'oncologia continua a essere l'area terapeutica con il maggior numero di progetti di R&S (42%), con gran parte dei prodotti in fase conclusiva di sviluppo. Dei 110 farmaci disponibili, 21 hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano e riguardano soprattutto patologie connesse a malattie infettive (7) e metaboliche, epatiche ed endocrine (6). E oggi è grande l'impegno delle eccellenze del biotech a livello internazionale per arrivare, in alcuni casi, alla definizione di una prima terapia di cura e, in altri, per migliorare i trattamenti farmacologici già accessibili.

Le aree terapeutiche principali sono:

• Carcinoma ovarico, principale causa di morte per neoplasie ginecologiche nel mondo occidentale, pari a circa il 3% di tutti i tumori nelle donne. Nel mondo si stima un numero totale di 190.000 nuovi casi/anno e di 114.000 decessi. In Italia sono circa 5.000 le nuove diagnosi e 3.000 i morti per anno: 1 donna su 70 ha una diagnosi di carcinoma ovarico e 1 su 100 non riesce a sopravvivere. È in sviluppo un medicinale di terapia cellulare che ha avuto la designazione di farmaco orfano da EMA e FDA.

• Cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce 1 persona su 10.000 e può condurre a ulcerazione e perforazione della cornea stessa con perdita della capacità visiva. Non esiste attualmente una terapia ma è in corso un progetto di ricerca che verifica l'impiego del Nerve Factor ricombinante umano (rh NGF), scoperto da Rita Levi Montalcini. Il trattamento punta a ristabilire l'innervazione dell'area corneale compromessa dalla malattia e a consentire un pieno recupero della vista.

• Retinite pigmentosa, distrofia retinica ereditaria, che insorge con cecità notturna, seguita dalla perdita progressiva della vista diurna, del campo visivo periferico e possibilità di cecità. Si stima che tale patologia colpisca in Italia 1 persona su 15.000. Per i pazienti in stadio avanzato la vita è difficile e la cecità sembrava essere l'unico destino. Ad oggi alcuni studi preliminari hanno indicato la possibilità d'impiego di un farmaco per cui EMA e FDA hanno concesso la Orphan Drug Designation.

• Melanoma. In Italia si stimano circa 13.000 nuove diagnosi di melanoma all'anno e un totale di circa 81.000 casi (58% donne). Nel mondo si registrano 102.000 nuovi casi/anno (26.000 morti/anno) e 98.000 nuovi casi/anno (21.000 morti/anno), rispettivamente negli uomini e nelle donne. La ricerca si è orientata verso terapie immunoterapiche innovative che migliorano la risposta autoimmune dell'organismo.

• Morbo di Crohn, infiammazione cronica che si localizza prevalentemente nell'ultima parte dell'intestino tenue. Nei tratti intestinali colpiti si hanno infiammazione, gonfiore e ulcerazioni. In Italia si calcolano tra i 2,7 e i 5,8 nuovi casi/anno ogni 100.000 abitanti e si stima un numero di pazienti superiore ai 100.000. Sono allo studio trattamenti costituiti soprattutto da anticorpi monoclonali per i quali si sta riscontrando efficacia in pazienti refrattari ad altri farmaci.

• Sclerosi multipla, malattia neurodegenerativa con lesioni a carico del sistema nervoso centrale. Con 68.000 persone affette, l'Italia è il terzo Paese in Europa per numero di malati, preceduto da Germania (130.000) e Gran Bretagna (100.000). Sebbene la sclerosi multipla sia considerata una malattia autoimmune, i bersagli dell'attacco immunitario non sono ancora stati identificati. È quindi preferibile parlare di malattia immuno-mediata. Sono in fase avanzata di ricerca due nuove molecole.

• Ipercolesterolemia familiare, malattia molto rara nella quale i soggetti affetti presentano sin dalla nascita elevati livelli di LDL-colesterolo ed una aterosclerosi coronarica. Può essere responsabile di eventi clinici precoci quali morte improvvisa, infarto e angina. Nel nostro Paese si stima che colpisca circa 350.000 individui. Ad oggi sono in fase di ricerca nuove strategie terapeutiche, in particolare un principio attivo che aumenta la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue.

• Iperlipidemia, che consiste nell'aumento significativo di concentrazione nel plasma di lipidi come trigliceridi, colesterolo, fosfolipidi o acidi grassi liberi. Sono in fase di ricerca nuove strategie terapeutiche, tra cui uno specifico anticorpo monoclonale.

• Leucemia linfoblastica acuta, pari al 75% di tutti i casi di leucemia infantile. Viene diagnosticata ogni anno a circa 770 pazienti in Italia. Ad oggi l'impiego di una nuova molecola in ricerca ha permesso di ottenere una risposta in pazienti con leucemia linfoblastica acuta B, risultati successivamente eleggibili per un trapianto.

• Dolore neuropatico da cancro. Nel 2013 sono stati stimati in circa 2.800.000 i cittadini italiani che vivono dopo una diagnosi di tumore. Per i pazienti che soffrono di dolore "sottotrattato o non controllato" è in sviluppo un anticorpo monoclonale.