Ema, nel 2014 record di nuovi farmaci per le malattie rare

Nel 2014, l'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio del maggior numero di farmaci orfani mai registrato. E degli 82 medicinali per uso umano autorizzati lo scorso anno, 17 sono destinati al trattamento di una malattia rara con poche o nessuna opzione di trattamento. Tra questi, la prima terapia per la distrofia muscolare di Duchenne e per la protoporfiria eritropoietica, una rara patologia genetica che causa intolleranza alla luce, ricorda l'Ema.
L'anno scorso ha visto anche la prima raccomandazione nel mondo di una terapia a base di cellule staminali. Il medicinale orfano in questione è un trattamento per la carenza di staminali limbari, disturbo oculare che può portare a cecità. Per questi tre farmaci sono stati utilizzati percorsi normativi speciali (autorizzazione all'immissione in commercio condizionata e approvazione in circostanze eccezionali). Questi meccanismi si possono utilizzare per accelerare l'accesso al mercato dei farmaci che colmano esigenze mediche insoddisfatte, ma per i quali non è possibile garantire dati completi al momento della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. Sono stati inoltre raccomandati 8 nuovi farmaci per tumori rari. Nel complesso - conclude l'Ema - il numero di medicinali contenenti nuove sostanze attive continua ad aumentare. Uno su due, sia orfani che non orfani, raccomandati nel 2014 conteneva una sostanza mai utilizzata prima.