L’utilità dei registri dei pazienti

I registri di pazienti (RP) hanno lo scopo di raccogliere in modo organizzato dati clinici relativi a prestabilite, specifiche popolazioni di pazienti e all’evoluzione delle loro condizioni cliniche. Adottando metodi di studio di tipo “osservazionale”, essi non influenzano in alcun modo le scelte terapeutiche, che sono stabilite dal curante e non dal protocollo del RP, e registrano quanto viene realizzato nella pratica corrente, fornendo informazioni fondamentali utilizzabili a scopo scientifico, clinico e di politica sanitaria.

Rispetto ai trial clinici randomizzati, che includono pazienti più selezionati e potenzialmente più aderenti ai criteri di un follow-up particolarmente accurato e stringente, i RP includono pazienti con poche o nulle esclusioni e producono pertanto esiti che possono essere generalizzati all’intera tipologia dei pazienti in oggetto. I risultati dei RP sono quindi più rappresentativi di quanto può accadere nella vita reale; inoltre possono dare informazione circa la comparsa di eventi avversi rari o che possono comparire nel lungo periodo (vedi per un confronto schematico la tavola 1). Dai RP possono derivare studi di coorte, di serie di casi, o di caso-controllo, con finalità descrittive (analisi della frequenza e modalità di presentazione di eventi o condizioni sviluppatisi nella popolazione esaminata) o anche analitiche (indagini sulle possibili associazioni tra eventi verificatisi e le caratteristiche dei pazienti o dei trattamenti).

Le caratteristiche tecniche dei Registri di pazienti. Alcuni criteri organizzativi e funzionali devono essere rispettati per poter assicurare ai RP validità scientifica. È indispensabile che sia esplicita e trasparente la natura del RP, in particolare chi è il promotore e da dove deriva il necessario sostegno economico. Vanno poi dettagliati molti aspetti: chi saranno gli utilizzatori dei risultati, la tipologia dei pazienti da includere, gli obiettivi generali e particolari (lista delle complicanze e degli eventi avversi che si intende registrare), il team che guida il Registro, gli aspetti etici e di privacy, i partecipanti al registro, le informazioni ricercate, la frequenza e le modalità della loro raccolta, la proprietà dei risultati ela modalità della loro utilizzazione e disseminazione, e altri ancora. Importante è che siano prestabilite le modalità con cui i pazienti possono essere inclusi al fine di evitare un bias di selezione da parte dei partecipanti. Occorre stabilire dove è posizionato il sistema elettronico che raccoglie tutte le informazioni (database) e chi è incaricato della sua conservazione, manutenzione e backup; come pure occorre prestabilire una funzione deputata alla raccolta dei dati(data manager), alla loro “pulizia” (come comportarsi di fronte a dati inconsistenti, errati, mancanti ecc.), valutazione e analisi. L’accuratezza del follow-up dei pazienti inclusi e un basso rate di persi al follow-up sono requisiti fondamentali per la validità dei RP.

Bisogna favorire la realizzazione di Registri di pazienti. I RP rivestono un’importanza crescente, sia scientifica che pratica, perché permettono di raccogliere informazioni sui risultati nella pratica di routine dei diversi trattamenti a disposizione, in particolare di quelli di nuova introduzione. In un momento in cui i costi per studi clinici randomizzati sono divenuti pressoché inaffrontabili e appannaggio quasi totale delle decisioni industriali delle grandi aziende produttrici (di farmaci, device, ecc), gli studi post-marketing e i RP diventano fondamentali per dare informazioni scientificamente valide sul reale valore, efficacia e sicurezza di procedure diagnostiche o terapeutiche (vecchie o nuove) nella pratica clinica, nella nostra specifica popolazione e nel contesto del nostro sistema sanitario.

I RP dovrebbero essere promossi da organismi indipendenti e senza scopo di lucro, evitando per quanto possibile che siano aziende commerciali a promuoverli e a realizzarli praticamente. È invece auspicabile che in un esplicito rapporto di collaborazione tra pubblico e privato aziende produttrici (farmaci, device ecc.) siano coinvolte nel favorire la ricerca clinica mediante una partnership collaborativa con strutture sanitarie pubbliche(centrali e periferiche), con le Società scientifiche e con enti no-profit dedicati alla ricerca scientifica.

Le Istituzioni sanitarie e la realizzazione e partecipazione ai RP. La consapevolezza dell’importanza scientifica dei Registri di pazienti e del loro riflesso sulla pratica clinica è purtroppo tuttora insufficiente negli ambienti sanitari. La registrazione e valutazione nel tempo degli effetti e dei risultati in termini di efficacia e sicurezza di tutti gli interventi medici che vengono fatti nella pratica clinica dovrebbe essere il pilastro fondamentale per orientarla al meglio. Tuttavia questa attività non viene svolta se non eccezionalmente, e nella maggior parte dei casi solo grazie alla volontà e dedizione personale degli operatori, nient’affatto riconosciuta e valorizzata.

Al contrario, chi ha la buona volontà di farlo, nonostante nessuno glielo chieda, deve affrontare complicate procedure che agiscono come un deterrente molto efficace anche per i migliori intenzionati. Occorre un protocollo “di studio” per il proprio Comitato eTrastico, sebbene si tratti di registrare solo quello che si fa abitualmente, con tutto quello che ne consegue (talvolta con richieste davvero bizzarre). I pazienti inclusi devono essere informati e devono dare il loro consenso al registro e a essere richiamati telefonicamente per verificare eventuali complicanze; e quindi sospettano inevitabilmente di essere “cavie” sottoposte a qualche strana sperimentazione. Bisogna ammettere che occorre una spiccata determinazione per affrontare tutto questo.

Come favorire la partecipazione ai RP. Occorre, al contrario, che la realizzazione diffusa dei RP sia promossa e favorita in tutti i modi. Non si tratta di una “sperimentazione” clinica, ma di uno strumento capace di governare la pratica clinicae anche di dare risultati scientificamente molto rilevanti.

La partecipazione a RP rappresenta un forte stimolo alla collaborazione tra il personale sanitario nell’ambito della stessa struttura e fra strutture diverse; è un ottimale veicolo di formazione dei professionisti, stimolando un’uniformità di approccio diagnostico/terapeutico con sicuro miglioramento del trattamento dei pazienti e rappresenta uno strumento di grande rilievo per la disseminazione delle conoscenze e per l’aggiornamento del personale.