Farmaci per l’autismo, arriva la linea guida Ema

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha pubblicato una linea guida per lo sviluppo clinico dei farmaci per il trattamento del disturbo dello spettro autistico per una consultazione pubblica di 6 mesi. Il disturbo dello spettro autistico riguarda un gruppo di disabilità dello sviluppo neurologico con sintomi che tipicamente si presentano prima dei tre anni e persistono nell'età adulta. Tali disabilità sono descritte come “disturbi dello spettro” perché colpiscono ogni persona in tanti modi diversi e possono variare da molto lievi a gravi. La condizione è caratterizzata da difficoltà di interazione sociale e modelli di comportamento eccessivamente ripetitivi.

Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità almeno 1 bambino su 160 ha un disturbo dello spettro autistico, ma la scarsa conoscenza della condizione e le difficoltà nella diagnosi possono renderne difficile l’identificazione. La diagnosi si basa per lo più su criteri comportamentali e, non esistendo un trattamento efficace autorizzato per i sintomi principali dell’autismo, si ricorre a quelli non specifici per gestire i comportamenti problematici, principalmente attraverso terapie comportamentali e programmi sociali ed educativi. La pubblicazione di questa Linea guida è di particolare importanza, perché fornisce supporto sui criteri di diagnosi e di inclusione per la selezione dei pazienti, sui metodi per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza, sulla progettazione degli studi clinici, sui problemi specifici legati alla fascia d’età (infanzia rispetto all'età adulta) e sulla necessità di studi comparativi.
Si tratta del primo documento di orientamento elaborato dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) per promuovere lo sviluppo di farmaci per il trattamento dell’autismo e si basa sui più recenti progressi nel campo della comprensione dei meccanismi patologici legati al disturbo e sugli scientific advice Ema.