Emofilia: super risparmi con le nuove terapie

Aumento del 70% della qualità della vita dei pazienti; riduzione dell'8% degli episodi emorragici oltre al calo dei consumi mediani del 19%. Questi in sintesi i vantaggi connessi ai nuovi farmaci a emivita prolungata studiati per la cura dell'emofilia, una malattia genetica rara, che provoca un difetto nella coagulazione del sangue e che colpisce, soltanto in Italia, circa 5mila persone. Terapie innovative di recente diffuse anche in Italia di cui si è discusso in occasione del XVI Convegno triennale AICE (Associazione italiana centri emofilia), che si è svolto a Napoli nei giorni scorsi: durante l'incontro, sono state presentate le esperienze cliniche dei pazienti italiani a conferma dei dati della letteratura internazionale e i benefici per il sistema sanitario dati con l'arrivo e la diffusione di questi prodotti anche in Italia.
Due le forme più diffuse della patologia, distinte con le lettere A e B, che colpiscono solo i maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane. In sostanza, si tratta della mancanza rispettivamente del fattore VIII (emofilia A) o IX (emofilia B) della coagulazione: nel nostro Paese, secondo i dati del Registro nazionale delle Coagulopatie Congenite 2015 dell'Istituto Superiore di Sanità, diffusi dall'Osservatorio Malattie Rare, a soffrire del primo tipo sono circa 4mila persone, mentre sono affette dal tipo B circa 859 persone.
«A sostegno dei vantaggi delle nuove terapie – ha spiegato Carlo Lazzaro, direttore di ricerca Studio di Economia Sanitaria di Milano, intervenuto al simposio partenopeo – abbiamo tre contributi principali: uno studio inglese, fondato su un modello di valutazione economica che dimostra una riduzione del consumo del 17%, generando un risparmio di circa 45.500 euro annui a paziente; un secondo gruppo di studi basati su una comparazione indiretta di più ricerche, che ha dimostrato, in sei casi su sette, un evidente risparmio di unità internazionali di fattore VIII; infine, uno studio di Real Life, condotto da un team canadese, che riassume le evidenze dei precedenti contributi, sottolineando i molteplici vantaggi di queste nuove terapie: aumento della qualità della vita; maggiore aderenza della terapia; riduzione degli episodi emorragici e dei consumi delle risorse sanitarie grazie a una quantità minore di infusioni. Inoltre, è importante sottolineare come nessuno dei pazienti abbia sviluppato inibitori: si tratta, dunque, di cure molto rassicuranti per il paziente e per il medico».
Le persone emofiliche vanno incontro, fin dalla nascita, ad episodi di sanguinamento, con manifestazioni molto dolorose e danni a lungo termine: la terapia prevede l'infusione regolare di fattore sostitutivo e oggi, grazie ai progressi della ricerca, chi ne soffre può condurre una vita quasi uguale ai non emofilici. Il simposio organizzato con il contributo non condizionato di Sobi ha accolto le esperienze portate avanti in alcuni centri specializzati italiani, come ad esempio nel Centro Emofilia AUO di Padova, rappresentato da Ezio Zanon, e nell'Ospedale Universitario di Parma, come spiegato da Annarita Tagliaferri, che ha illustrato i significativi progressi riscontrati in otto pazienti che hanno effettuato lo switch dalla terapia tradizionale a quella basata sui nuovi prodotti a emivita prolungata, con un numero di infusioni ridotte del 40% e un consumo di unità inferiore del 13%.