Car-T, MolMed ottiene il via libera di Aifa a sperimentare il suo prodotto sull'uomo. Test italiani al San Raffaele e Bambino Gesù

MolMed comunica di aver ottenuto da Aifa l’autorizzazione ad avviare in Italia la sperimentazione clinica di fase I/II first in man con il proprio Car-T CD44v6 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) e mieloma multiplo (MM). L’autorizzazione di Aifa fa seguito al parere tecnico positivo espresso dall’Istituto superiore di sanità (Iss) il 12 marzo 2019. La sperimentazione clinica multicentrica di fase I/II, rientra nel progetto europeo Eure-CarT Horizon 2020, di cui MolMed è coordinatore e sponsor. È prevista la partecipazione di 5 centri clinici: due in Italia (Ospedale San Raffaele di Milano, centro coordinatore dello studio clinico, e Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma) e tre in altri Paesi europei, Spagna, Germania e Repubblica Ceca.
Venerdì scorso il ministero della Salute aveva annunciato l'avvio di un Gruppo di progetto, come da indicazioni parlamentari, incaricato di presentare entro il 30 aprile alla VII Commissione Cultura della Camera un progetto di fattibilità sulle Car-T. La società MolMed è tra i componenti, insieme a rappresentanti dell’Ospedale S. Gerardo-Fondazione Tettamanti di Monza, della società Molmed e dell’Istituto di Biostrutture e Bioimmagini del Cnr di Napoli, nonché gli Irccs della Rete oncologica che prevedono la messa in funzione entro un anno, di officine farmaceutiche idonee allo sviluppo di terapie Car-T e la loro applicazione alla cura di soggetti per i quali sono previste tali terapie e altri Irccs già impegnati nel settore. Lo studio prevede due fasi: una prima fase in pazienti adulti affetti da AML e MM, che avrà lo scopo di identificare la Dose massima tollerata (MTD) tra i livelli di dose previsti dal protocollo e una seconda fase, che includerà anche pazienti pediatrici, il cui obiettivo primario sarà valutare in ciascuna patologia l’attività terapeutica delle cellule CAR-T in un più ampio numero di pazienti.
Il CD44v6 di MolMed è un antigene originale, mai impiegato come bersaglio in terapie CAR-T, ed espresso non solo da alcuni tumori ematologici come mielomi e leucemie, ma anche da diversi tumori solidi, tra cui alcuni big killer, come gli adenocarcinomi del pancreas, di testa e collo e molti altri.
Il CAR-CD44v6 è inoltre caratterizzato dall’inclusione nel costrutto del gene suicida proprietario di MolMed, che ha l’obiettivo di aumentare il profilo di sicurezza del prodotto.
«L’autorizzazione ad iniziare lo studio clinico sul CAR T CD44v6 rappresenta una milestone fondamentale per la nostra società - spiega l'Ad MolMed Riccardo Palmisano - e valorizza tutto il lavoro fatto in questi anni dai nostri ricercatori per sviluppare una pipeline innovativa nel promettente settore delle terapie CAR. Come nella sua tradizione, MolMed anche in quest’area ha voluto confermare il proprio approccio pionieristico, sviluppando un CAR-T del tutto originale: mentre i due soli CAR-T ad oggi autorizzati al commercio in Usa e in Europa e la maggior parte di quelli attualmente oggetto di studi clinici in corso, utilizzano CAR specifici per l’antigene CD19, limitandone l’impiego in pazienti con malattie ematologiche della linea linfocitaria B, il CAR T di MolMed ha un target completamente diverso, espresso sia in tumori ematologici che solidi, oltre che una promessa di sicurezza più elevata conferita dalla presenza del gene suicida. Siamo fiduciosi che, grazie alla somma delle nostre competenze e dell’impegno in ricerca, sviluppo e produzione di terapie geniche e cellulari innovative, i risultati di questa prima fase dello studio clinico possano confermare le attese nostre, dei clinici e dei pazienti, portando una soluzione sicura ed efficace a bisogni terapeutici ancora privi di cura».

L'obiettivo principale di Eure-CarT è quello di condurre uno studio clinico multicentrico di Fase I / IIa per dimostrare la sicurezza e l'efficacia dell'immunoterapia delle cellule CD44v6 CAR-T nella leucemia mieloide acuta e nel mieloma multiplo. Attività cruciali comprenderanno la produzione GMP del prodotto cellulare, l'ottenimento dell'approvazione normativa e la progettazione e conduzione di una sperimentazione clinica multicentrica sotto GCP in diversi paesi membri dell'UE.
Inoltre, per preparare la prossima ondata di immunoterapie delle cellule CAR-T, EURE-CART ha progettato un ambizioso programma preclinico concomitante volto a identificare e convalidare nuovi antigeni e recettori bersaglio, integrando i concetti di targeting combinatorio e sviluppando modelli tumorali personalizzati.
L'Unione europea ha assegnato EURE-CART con 5 milioni di euro nell'ambito di Orizzonte 2020 - Programma quadro per la ricerca e l'innovazione, sezione riservata alle nuove terapie per le malattie croniche (compreso il cancro). Per realizzare questo progetto e per raggiungere la traduzione clinica, è stato istituito un consorzio di nove partner provenienti da cinque diversi paesi dell'UE. Il coordinatore del progetto EURE-CART è MolMed Spa. Il progetto è iniziato il 1 ° gennaio 2017 e proseguirà fino a dicembre 2020.