Linfomi, via libera alla commercializzazione del Car-T Yescarta. «Payment at result» e 600 pazienti eleggibili l'anno

Lo aveva annunciato al Sole-24Ore a gennaio scorso Valentino Confalone, vice presidente e general manager di Gilead Sciences Italia: Yescarta, la "sua" immunoterapia Car-T contro i linfomi sarebbe arrivata a tutti i pazienti con ogni probabilità questo autunno. E così è stato: oggi dopo l’approvazione europea avvenuta il 28 agosto 2018 e dopo oltre un anno di trattative con l’Aifa, l’Agenzia del farmaco italiana, la società biofarmaceutica californiana - che ha potenziato la lotta ai tumori più ostici anche grazie all'acquisizione nel 2017 di Kite Pharma, azienda leader nel settore delle terapie cellulari e di quella genica - dà la notizia della rimborsabilità anche da noi del suo trattamento "salva-vita" dedicato a pazienti adulti con due forme di linfoma rare. E cioè il linfoma diffuso a grandi cellule B e il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, entrambe recidivanti o refrattarie dopo due o più linee di terapia sistemica.
Tradotto, significa portare una terapia innovativa all'avanguardia – la Chimeric Antigen Receptor T-cell o Car T - a pazienti che avrebbero pochissime chance di sopravvivenza, con la prospettiva di ottenere la piena guarigione. Oggi si si stima una platea di 600 malati potenzialmente eleggibili alla terapia ogni anno, la metà con possibilità di cura. Yescarta, che ha ottenuto lo status di innovatività per dodici mesi, sarà rimborsato secondo il criterio “payment at result” a 180, 270 e 365 giorni”. Il prezzo ex factory è di 327mila euro Iva esclusa, quello al pubblico di 539.680 euro.
L'annuncio del via libera (con la pubblicazione in GU della determina Aifa del 4 novembre 2019) alla commercializzazione di Yescarta segue l'accordo di inizio agosto (il primo in Italia su una Car-T) tra Novartis e Aifa sulla commercializzazione di tisagenlecleucel (Kymriah), Car-T che ha tra i suoi destinatari anche bambini e ragazzi con leucemia linfoblastica acuta a cellule B oltre a malati adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B.
La Car-T Gilead. Axicabtagene ciloleucel è una terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (Car-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tipi di tumori ematologici. «Si tratta di una strategia immunoterapica di ultimissima generazione: un farmaco vivente rappresentato dalle cellule stesse del paziente geneticamente modificate in laboratorio in modo da renderle capaci di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali», spiega Paolo Corradini Direttore della Divisione di Ematologia, Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori, Cattedra di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Presidente della Società italiana di Ematologia. «Ciò che è davvero rivoluzionario nel caso delle Car-T cell è che contrariamente a tanti nuovi farmaci, sono terapie che hanno l’intento di guarire. Esistono pazienti che non avevano alternative terapeutiche e che sono in remissione completa dopo 5 anni». «Siamo emozionati e orgogliosi che Axicabtagene ciloleucel sia rimborsata anche nel nostro Paese: questa importante innovazione rappresenta un’ulteriore speranza per pazienti e caregivers, che combattono con queste forme aggressive di neoplasie ematologiche finora prive di opzioni terapeutiche», prosegue Valentino Confalone. «È l’inizio di un percorso rivoluzionario per l’oncologia - avvisa - perché crediamo che la terapia cellulare diventerà un’importante opzione di trattamento anche per altri tipi di tumore, compresi quelli solidi».