Medicinali a misura di bambini, in aumento sperimentazioni Ue ma i farmaci approvati sono pochi

Cresce in Europa il numero delle sperimentazioni di farmaci a misura di bambino. Nonostante questo, i medicinali che hanno ottenuto la specifica indicazione pediatrica sono ancora pochi. Un problema di cui si è discusso oggi al Clinical Trial Day, la giornata di studi promossa dall'Ospedale pediatrico Bambino Gesù che riunisce rappresentanti del settore provenienti dal mondo scientifico, accademico, dell'industria e associazioni di pazienti.

Circa il 60% dei farmaci attualmente in uso sui bambini non è stato testato su pazienti pediatrici, ma solo sugli adulti, senza tenere conto delle caratteristiche che possono renderli inefficaci o addirittura tossici per i più piccoli. La percentuale cresce fino all'80% se i destinatari dei medicinali sono neonati.

Per rispondere all'esigenza di sviluppare farmaci pediatrici sempre più mirati, nel 2007 l'Agenzia Europea per il farmaco (EMA) ha dato il via al Regolamento Pediatrico. Secondo il documento, per ottenere l'autorizzazione a immettere sul mercato un nuovo medicinale, le aziende farmaceutiche sono tenute a presentare un "piano di indagine pediatrico". L'obiettivo è verificare attraverso test ad hoc, eseguiti sui futuri destinatari della cura, con quale specifico dosaggio, formulazione e grado di sicurezza quel farmaco può essere utilizzato anche sui bambini.

Gli oltre 600 piani di indagine pediatrica approvati dall'EMA dal 2007 ad oggi, hanno attivato una mole sempre più considerevole di sperimentazioni con il coinvolgimento di migliaia di bambini (56.000 nel 2013). Gli studi attualmente in corso sono 2.400, ma a fronte di un numero così elevato di trials, i farmaci autorizzati con specifica indicazione pediatrica sono circa 30.

«Sono ancora pochissimi, oggi, i farmaci che ottengono l'indicazione per uso pediatrico - sottolinea Paolo Rossi, Direttore Dipartimento Universitario-Ospedaliero del Bambino Gesù e rappresentante italiano della Commissione Pediatrica dell'EMA - questo è dovuto a una serie di fattori, tra cui la durata delle sperimentazioni, il costo elevato e il ridotto numero di chi beneficerà di quel medicinale. I bambini rappresentano infatti circa il 10% popolazione globale».

«Il trend positivo dei trials pediatrici registrato negli ultimi anni, di fatto non ha modificato la tendenza generale a utilizzare anche nei piccoli pazienti i farmaci autorizzati per gli adulti - aggiunge Rossi - Un problema che può essere affrontato rendendo più snello il Regolamento Pediatrico Europeo e facilitando le sperimentazioni riducendo costi e tempi attraverso la creazione di network di centri di ricerca».

In Italia nel 2013 sono stati avviati 100 studi. Il Centro Trial del Bambino Gesù - Centro di riferimento nazionale - conduce il 30% delle sperimentazioni farmacologiche colmando le lacune relative alle indicazioni cliniche, ai dosaggi e alle formulazioni dei medicinali per i bambini, e conta su un team multispecialistico dedicato, specializzato nelle procedure cliniche e nelle metodologie necessarie per eseguire studi clinici in età evolutiva. Partecipa a numerosi network europei di ricerca, sia pubblici che privati. Tali network pediatrici favoriscono lo sviluppo di nuovi farmaci e coordinano la collaborazione tra Centri di eccellenza, industrie, ricercatori, associazioni di pazienti ed enti regolatori con l'obiettivo di promuovere la ricerca etica di alta qualità sulla sicurezza ed efficacia dei medicinali per uso pediatrico consentendo un più facile arruolamento dei pazienti nei trials clinici, soprattutto nel campo delle patologie rare.

Dal 2010, anno della sua istituzione, ad oggi, il Centro Trial dell'Ospedale Pediatrico romano ha avviato oltre 80 sperimentazioni, coinvolgendo circa 300 piccoli pazienti negli studi su farmaci appropriati, efficaci e sicuri, a misura di bambino. Ed è proprio al Bambino Gesù che è stata effettuata la prima sperimentazione al mondo del vaccino terapeutico pediatrico contro l'HIV.