Morbo di Crohn, una nuova terapia riaccende la speranza

Si apre una nuova strada nella terapia della malattia di Crohn, patologia altamente invalidante che, fino ad oggi, poteva essere gestita solo attraverso il controllo dei sintomi.
Sul New England Journal of Medicine i risultati di uno studio ideato e coordinato dall'Università degli Studi Roma Tor Vergata. Nel suo ultimo numero del mese di Marzo, la prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine pubblica i risultati di uno studio di fase II condotto per valutare l' efficacia di un nuovo farmaco, denominato Mongersen, nei pazienti con malattia di Crohn. Si tratta di un studio clinico multicentrico, concepito da un gruppo di ricercatori della Cattedra di Gastroenterologia, dell' Università di Roma Tor Vergata. Il gruppo di lavoro, coordinato dal professore Giovanni Monteleone, Ordinario di Gastroenterologia, Università degli Studi di Roma Tor Vergata, è lo stesso che ha condotto nel corso di oltre un decennio di ricerche gli studi sperimentali che hanno fornito le basi bio-patologiche per l'ideazione e la formulazione del nuovo farmaco. Il farmaco utilizzato nello studio è un oligonucleotide antisenso che sopprime selettivamente la produzione di Smad7, una proteina espressa ad elevati livelli nell' intestino dei pazienti con malattia di Crohn e coinvolta nell' amplificazione e mantenimento dei processi infiammatori. «La soppressione di Smad7, essendo questo un inibitore dell' attività del Transforming Growth Factor-beta, il più potente immunosoppressore intestinale – dichiara il prof. Monteleone, inventore del farmaco e coordinatore dello studio – consente di ripristinare nell' intestino dei pazienti con malattia di Crohn i normali e fisiologici meccanismi anti-infiammatori operanti nei soggetti sani.
La sperimentazione clinica, ha coinvolto 16 centri in Italia ed uno in Germania ed è stata condotta in 166 pazienti con malattia di Crohn attiva e resistenti al trattamento con convenzionali farmaci anti-infiammatori. L' efficacia clinica del trattamento, durato soli 14 giorni, è stata documentata in oltre l' 80% dei pazienti ed oltre il 60% dei pazienti trattai ha raggiunto uno stato di completa remissione clinica, poi mantenuta fino al termine dell' osservazione, durata 3 mesi.
«Lo studio che viene pubblicato rappresenta un tipico esempio di trasferimento delle acquisizioni scientifiche dal laboratorio di ricerca al letto del malato attraverso un lungo percorso di ricerca traslazionale. Lo studio illustra come i vantaggi di questo nuovo farmaco – sostiene il Professore Francesco Pallone, Ordinario di Gastroenterologia, Direttore della Cattedra di Gastroenterologia e del Dipartimento di Medicina del Policlinico Tor Vergata – siano molteplici e non legati semplicemente all'efficacia clinica documentata nello studio. Il farmaco è stato concepito e sviluppato con l' obiettivo di facilitare il rilascio del principio attivo nelle porzioni dell' intestino interessate dall' l'infiammazione. Questo comporta - continua il Prof. Pallone - non solo la massima distribuzione nelle aree in cui l'espressione di Smad7 è aumentata ma anche una notevole riduzione della quota del farmaco che passa nel sangue. L' ovvia conseguenza di tutto ciò è la significativa riduzione del rischio di effetti collaterali". Dai dati dello studio emerge che nessun paziente trattato con Mongersen abbia sviluppato effetti indesiderati correlati al trattamento.
I risultati pubblicati su The New England Journal of Medicine di questa settimana necessitano le dovute conferme, ed è per questo che- dichiara il Prof. Monteleone- nuovi studi di Fase III, coinvolgenti un maggior numero di pazienti, stanno per essere avviati in tutto il mondo».
Il rettore dell'Università degli Studi di Roma Tor Vergata, prof. Giuseppe Novelli, si congratula per i risultati raggiunti ed è orgoglioso di questa scoperta che conferma la qualità della Ricerca che si produce a Tor Vergata e sottolinea che uno degli autori dello studio, Massimo C. Fantini, è stato reclutato dall'Università di Tor Vergata sulla base del programma di rientro dei cervelli finanziato dal Miur.