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L’uso dei farmaci biologici nei pazienti con artrite reumatoide. Il modello operativo della Asl Toscana Sud Est

di Luca Degli Esposti*, Carmela Nappi*, Daniela Paoli*, Alessandro Ghigi*, Bruno Frediani**, Fabio Lena***

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Nell’ambito delle patologie croniche, un ruolo molto importante è rivestito dall’analisi dei profili di appropriatezza d’uso dei medicinali attraverso l’individuazione di indicatori idonei a sintetizzare sia le scelte prescrittive del medico, sia le modalità di utilizzazione dei farmaci da parte del paziente.
Una prescrizione farmacologica può essere considerata appropriata se effettuata all’interno delle indicazioni cliniche per le quali il farmaco si è dimostrato efficace e, più in generale, all’interno delle sue indicazioni d’uso. Generalmente, l’appropriatezza è valutata mediante l’analisi della variabilità prescrittiva e/o dell’aderenza delle modalità prescrittive a standard predefiniti. Mediante le analisi della variabilità prescrittiva, il sistema punta l’attenzione sulle categorie terapeutiche a maggior impatto sulla spesa (% sul pro-capite complessivo) ed a maggior crescita (rispetto al periodo precedente), oppure sui soggetti che presentano un maggior scostamento rispetto alla media del contesto di valutazione, al fine di garantire il rispetto dei budget e dei vincoli stabiliti dai tetti di spesa sulla farmaceutica. Tuttavia, come riportato all’interno del Rapporto OsMed, edito da AIFA, va ricordato che se uno scostamento dalla media indica potenziali problemi di appropriatezza prescrittiva, un avvicinamento alla media non è, di per sé, sinonimo di appropriatezza prescrittiva.
Negli ultimi anni, tra le categorie di terapeutiche che hanno mostrato una tendenza di spesa e di consumi in continua crescita vi è certamente da menzionare quella dei farmaci biotecnologici. I biologici hanno rappresentato una importante svolta per il trattamento di malattie gravi e potenzialmente letali in campo oncologico, neurodegenerativo, dermatologico, gastroenterologico e reumatologico. Ma i costi elevati con cui tali farmaci hanno avuto accesso al mercato hanno posto un problema di sostenibilità della spesa farmaceutica oltre e soprattutto a limitarne l’accesso a una platea ristretta di pazienti.
In questo contesto, la scadenza della copertura brevettuale dei farmaci biologici rappresenta un’opportunità rilevante per i pazienti e per il sistema sanitario nel suo complesso. Oltre a consentire l’accesso alle nuove terapie a un maggior numero di pazienti, porterebbe infatti un risparmio, in termini di risorse finanziarie, che potrebbe essere re-investito nell’innovazione farmaceutica. Nonostante la ragionevolezza della preferenza d’uso delle formulazioni biosimilari (o a minor costo) per le molecole biotecnologiche a brevetto scaduto, ribadita anche dall’ultimo aggiornamento del position paper di Aifa, e l’evidenza dei benefici economici ottenibili, la quota d’uso delle formulazioni biosimilari, sul totale delle molecole con un biosimilare in commercio, rimane contenuta e con una grande variabilità tra le regioni italiane.
In questa prospettiva, l’obiettivo del nostro progetto è stato quello di creare un tavolo multi-regionale e multi-disciplinare, composto da medici, farmacisti ed economisti, per la definizione, la progettazione e il test, presso l’Azienda sanitaria locale della Toscana Sud-Est, di un pacchetto di indicatori relativi all’appropriatezza prescrittiva e all’aderenza al trattamento nell’ambito dei farmaci per il trattamento dell’artrite reumatoide (AR) basati sulla misurazione dello scostamento tra comportamento prescrittivo e raccomandazioni terapeutiche. In aggiunta, con l’obiettivo di supportare l’opportunità di genericazione di questa classe di farmaci che può contribuire positivamente a controllare e minimizzare la spesa, sono stati sviluppati anche indicatori di monitoraggio d’uso delle formulazioni biosimilari o a brevetto scaduto.
Sulla base della metodologia propria del sistema HEALTH-DB, sono stati progettati e calcolati i seguenti indicatori sui farmaci per il trattamento dell’AR (trattamento, tipologia e modalità):
•INDICATORE 1. Percentuale di pazienti affetti da AR con fallimento al MTX, contro-indicazione al MTX o in trattamento prolungato con Corticosteroidi, non avviati al trattamento con farmaci biologici;
•INDICATORE 2. Percentuale di pazienti affetti da AR avviati al trattamento con farmaci biologici senza pregresso utilizzo di DMARDs classici per almeno 3 mesi;
•INDICATORE 3. Percentuale di pazienti affetti da AR avviati al trattamento con un TNF alfa inibitore;
•INDICATORE 4. Percentuale di pazienti affetti da AR avviati al trattamento con un TNF alfa inibitore a brevetto scaduto;
•INDICATORE 5. Percentuale di pazienti affetti da AR avviati al trattamento con un TNF alfa inibitore a brevetto scaduto nella formulazione a minor costo.
I risultati ottenuti, sintetizzati in Tabella 1 allegata, sono stati calcolati utilizzando i dati di real-world dell’Asl della Toscana Sud-Est.
Gli indicatori di appropriatezza prescrittiva e di aderenza al trattamento sono stati individuati sulla base del fatto che il loro cambiamento verso il valore tendenziale è strettamente associato a un miglioramento dello stato di salute del paziente (una modalità prescrittiva conforme alle raccomandazioni terapeutiche aumenta la probabilità di conseguire un esito terapeutico favorevole) o a un efficientamento delle risorse allocate (una modalità prescrittiva conforme alle raccomandazioni terapeutiche diminuisce la probabilità di ricorso all’uso di altre prestazioni, quali ad esempio gli accessi ospedalieri, accertamenti diagnostici, il trattamento di effetti indesiderati e quindi diminuisce il costo complessivo di gestione del paziente). Proprio al fine di spiegare la variabilità prescrittiva, gli indicatori di appropriatezza, descrivendo la situazione attuale e la situazione raccomandata ed esprimendo, in misura immediata, la distanza tra le due e, quindi, la priorità di intervento, sono un necessario completamento nell’interpretazione dei risultati descritti attraverso indicatori di consumo. In altri termini, i dati relativi agli indicatori analizzati evidenziano lo scostamento tra le raccomandazioni terapeutiche e la pratica clinica.
Gli indicatori analizzati permettono di identificare sia delle aree di sottoutilizzo (under-use), in cui esiste raccomandazione ma non c’è stata prescrizione (per esempio, pazienti eleggibili non avviati al trattamento con biologici tra coloro che ne hanno l’indicazione) e, al contempo, delle aree di sovra-utilizzo (over-use), in cui, al contrario, non esiste raccomandazione ma c’è prescrizione (per esempio, pazienti in trattamento con farmaci biologici senza ottimizzazione della terapia con DMARDS) consentendo di perseguire due fondamentali obiettivi: l’opportunità terapeutica, definita come miglioramento delle condizioni di salute del paziente e la sostenibilità economica, ovvero la necessità di operare con “iso-risorse” (Figura 1).
Difatti, è ipotizzabile come il paziente in over-use sottrarrà risorse al paziente in under-use, con un conseguente spreco. La dimensione delle sfere presenti in Figura 1 rappresenta l’intensità della relazione con la spesa farmaceutica ed è calcolata come ponderazione tra la rilevanza del fattore e la distanza dall’obiettivo. Le sfere di colore verde rappresentano le aree di inappropriatezza il cui miglioramento si associa ad un incremento di spesa farmaceutica, mentre le sfere di colore turchese rappresentano le aree di inappropriatezza il cui miglioramento si associa ad un decremento di spesa farmaceutica. Sulla base dei dati presentati, una riduzione dell’inappropriatezza prescrittiva, intesa come una riduzione del divario tra raccomandazioni terapeutiche e pratica clinica, comporta un miglioramento dello stato di salute del paziente e una minimizzazione del consumo di risorse sanitarie secondo la prospettiva del Sistema sanitario nazionale. Il monitoraggio degli indicatori d’uso degli anti TNF alfa a brevetto scaduto o nella formulazione a minor costo offrirà il vantaggio di avere un controllo sulla spesa farmaceutica funzionale al rispetto degli obiettivi di budget aziendali.
Qualificando la spesa rispetto alle modalità prescrittive, gli indicatori di appropriatezza evidenziano aree di risparmio nel breve periodo, nell’ambito della modalità prescrittiva e nella spesa farmaceutica, e nel medio e lungo periodo, nell’ambito del decorso dello stato di salute e del costo complessivo di gestione del paziente. Rispetto al complesso degli indicatori di appropriatezza calcolati e all’elasticità che il miglioramento di tali indicatori ha sulla spesa per la categoria di farmaci di riferimento, ponderando per il volume di spesa, si può stimare il beneficio ottenibile dal miglioramento dei differenti indicatori.
La valutazione periodica degli indicatori analizzati nell’ambito dell’AR permetterà di organizzare i processi di monitoraggio interno al fine di migliorare la gestione del paziente affetto da AR in forma di audit clinico. Le evidenze scientifiche recentemente pubblicate dimostrano come in campo sanitario i processi di audit clinico siano utili al fine di migliorare la qualità̀ dell’assistenza nella pratica clinica.

* CliCon S.r.l. Health, Economics & Outcome Research, Bologna; **Università di Siena; ***Azienda USL Toscana Sud-Est


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