Farmaci orfani: cambiano le regole sulla rimborsabilità

L'Agenzia italiana del farmaco ha modificato le modalità con le quali gestisce le istanze di accesso al fondo Aifa 5%, ovvero quello stanziamento legato all'acquisto di farmaci orfani e non ancora autorizzati dal Servizio sanitario nazionale. Si tratta di quei farmaci destinati al trattamento delle malattie rare, quelle cioè che colpiscono meno di 5 persone ogni 10mila abitanti.

Stando all'ultima edizione del rapporto Aifa, si tratta di 109 prodotti il cui utilizzo è autorizzato nel nostro Paese. Nel 2018, questo il dato più aggiornato, ne sono state consumate in Italia 12,2 milioni di dosi, per una spesa totale di 1 miliardo e 781 milioni di euro, pari all'8,1% dell'intera spesa farmaceutica italiana. Un utilizzo che varia molto da regione a regione: in Lombardia incidono per il 13,9% sulla spesa farmaceutica, contro lo 0,1% della Valle d'Aosta, dove la spesa pro capite è di 14,7 euro contro i 35,2 che, sempre secondo Aifa, si spendono in Puglia.

Ora, l'Agenzia italiana del farmaco ha deciso appunto di rivedere la gestione delle richieste di accesso a questo fondo. L'obiettivo è quello di garantire un utilizzo più oculato delle risorse a disposizione, consentendo allo stesso tempo un accesso più rapido ai trattamenti da parte dei pazienti che di questi farmaci hanno bisogno.
In particolare, Aifa prevede che, prima di poter chiedere il rimborso, gli ospedali debbano aver chiesto alle aziende farmaceutiche l'uso compassionevole dei farmaci. Solo qualora quest'ultimo venga negato l'Agenzia per il farmaco provvederà al rimborso. Confermato l'orientamento di non prende in considerazione richieste non conformi alla modulistica o che ne presentano una incompleta, così come quelle che non siano adeguatamente supportate da dati clinici che giustifichino la terapia richiesta.

Relazione dettagliata che dovrà essere allegata anche alle richieste di rinnovo che, questa la novità, dovranno essere inviate entro il giorno 10 del mese precedente a quello di scadenza dell'autorizzazione in corso. Istanza di rinnovo che dovrà contenere anche le segnalazioni di ogni sospetta reazione avversa al farmaco, in aggiunta a quelle già effettuata a norma di legge.

In caso di urgenza, precisa quindi Aifa, gli ospedali possono decidere in autonomia di avviare percorsi terapeutici off label, facendo riferimento a fondi propri o della regione di appartenenza, in attesa di ricevere l'eventuale rimborso da parte dell'Agenzia del farmaco. Quest'ultima, infatti, non deve fornire alcuna autorizzazione preventiva all'utilizzo delle terapie con farmaci organi. Allo stesso modo, una risposta negativa da parte di Aifa non riguarda l'opportunità di ricorrere a queste terapie, ma solo la loro rimborsabilità attraverso il fondo 5%.

Per garantirne la sostenibilità, infine, a partire dalle richieste presentate dallo scorso giugno, in una fase iniziale Aifa rimborserà esclusivamente la quota imponibile del farmaco. L'eventuale Iva indetraibile sarà rimborsata, fatte le verifiche del caso, solo in un secondo momento.

Tutte misure necessarie per gestire al meglio una voce di spesa che nel giro di pochi anni è triplicata, passando dai 657 milioni del 2010 ai quasi 1,8 miliardi del 2018.