Ricerca, Report Ue: investimenti record nelle biotech farmaceutiche

Crescono in tutto il mondo gli investimenti in ricerca e le biotecnologie farmaceutiche sono la punta di diamante. Le 2.500 società in 46 Paesi analizzate dal Report «Eu R&D scoreboard» hanno investito in R&S 736,4 miliardi di euro nel 2017/18, con un incremento dell'8,3% rispetto al periodo precedente. La crescita in tutto il mondo è stata guidata dai settori dei servizi e dei prodotti Ict (rispettivamente del +13% e dell'+11%), seguiti dal settore della salute (+7,7% nel mondo e +4,6% in Europa), mentre il più basso livello di Ricerca e sviluppo è stato rilevato al settore industriale (3,3%) e dall'Aerospazio e difesa(-4,3%). E l’industria biofarmaceutica si conferma leader a livello mondiale per investimenti nella ricerca pari a circa 140 miliardi di euro, il 15% del fatturato rispetto al 4% degli altri settori.

Al top: immunoterapie, terapie geniche e cellule staminali
Le prime 50 società mondiali - ordinate per intensità di ricerca e sviluppo - appartengono quasi tutte alle industrie high tech dell'Ict (24) e del settore Salute (23) e hanno sede nell'Ue (14), negli Usa (25), in Asia (9) e in Svizzera (2). Sempre nel 2017/18 le tre aree tecnologiche principali in cui la ricerca e lo sviluppo stanno generando nuove scoperte per il futuro sono la biotecnologia, il software e l'intelligenza artificiale e i nuovi materiali. Tra le linee di punta: le immunoterapie sul cancro, le terapie geniche e le cellule staminali, i robot, software per automatizzare i processi di back office, le batterie al grafene.

L'immunoterapia utilizza il sistema immunitario del corpo per attaccare le cellule tumorali. Il successo precoce delle terapie immuno-oncologiche ha portato ad un crescente interesse delle industrie, con oltre 2.000 terapie ora in fase di sviluppo. Alcuni trattamenti di immuno-oncologia di seconda e terza generazione stanno dando risultati molto incoraggianti con tassi di risposta dell'80-95 per cento sui pazienti. Un esempio sono le terapie CAR-T in cui le cellule T vengono rimosse dal corpo, riprogettate per attaccare le cellule tumorali e quindi reintrodotte. Le società che emergono sono Celgene (con un promettente studio clinico per il mieloma multiplo), Gilead (Yescarta per linfoma non Hodgkin) e Novartis (Kymriah per leucemia linfoblastica - la prima terapia CAR-T ad essere approvata dalla Fda).

La terapia genica è un'altra area in espansione e la terapia Car-T è una forma di terapia genica poiché le cellule T sono geneticamente modificate e due terzi di tutti gli studi di terapia genica sono destinati al cancro. All'inizio dell'anno la Fda ha dichiarato che prevede di approvare 40 terapie geniche entro il 2022 e che potrebbero esserci cure per malattie come l'anemia falciforme entro 10 anni.

Proprio la terapia genica è stata recentemente utilizzata per curare una rara malattia ereditaria, l'amaurosi congenita di Leber (Lca) , una distrofia retinica e/o displasia a esordio prenatale che porta alla cecità nei bambini. Un altro esempio è lo Spinraza di Biogen per l'atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare rara che provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.

Alzheimer senza novità da 15 anni
Altra grande frontiera segnalata dal Report Ue è quella delle terapie con cellule staminali. Le prime prove mostrano il potenziale delle cellule staminali nel curare il tessuto cardiaco danneggiato dopo attacchi di cuore, nel prevenire la progressione della sclerosi multipla, nel curare il morbo di Crohn, rianimare il cervello dei pazienti colpiti da ictus, riparare i tendini di Achille, ripristinare la vista dei pazienti affetti da degenerazione maculare legata all'età e aiutare i pazienti paralizzati dallo spinale lesioni. Questa vasta gamma di potenziali cure per gravi patologie implica che quest'area riceverà finanziamenti crescenti e che probabilmente vedrà rapidi progressi nel prossimo decennio. Malattie neurologiche come l'Alzheimer, la Sclerosi multipla e il Parkinson causano grandi sofferenze e non ci sono trattamenti molto efficaci. Ad esempio, non sono stati approvati nuovi farmaci per l'Alzheimer negli ultimi 15 anni. Ma ora c'è un certo numero di nuovi farmaci promettenti negli studi clinici per le principali malattie neurologiche. Biogen, ad esempio, ha due farmaci per l'Alzheimer negli studi clinici di Fase III, uno in Fase II e tre in Fase I.