Immunoterapia di nuova generazione grazie al fundraising

Formula Pharmaceuticals Inc, società statunitense con sede a Berwyn in Pennsylvania che sviluppa cure innovative contro il cancro, ha annunciato l'acquisizione in licenza dei diritti per lo sviluppo di una terapia per combattere la leucemia e altre forme di tumore che sfrutta cellule del sistema immunitario geneticamente modificate. Tale approccio di immunoterapia è stato sviluppato negli ultimi sette anni dal Centro di ricerca della “Fondazione M. Tettamanti - M. De Marchi”, affiliata all'Università degli Studi di Milano-Bicocca, assistita nella trattativa dallo Studio legale Pavia e Ansaldo, uno studio legale italiano attivo in Italia e all'estero da oltre 50 anni e presente a Milano, Roma, Bruxelles, Mosca, San Pietroburgo e Tokyo. La Fondazione Tettamanti è una istituzione scientifica non-profit nata nel 1987 che, grazie a un gruppo di oltre 35 ricercatori e tecnici, capaci di fare squadra intorno al direttore scientifico Prof. Andrea Biondi, ha l'obiettivo di offrire terapie all'avanguardia per le forme di leucemia dei bambini e di trasferire al “letto del malato” le nuove conoscenze scientifiche il più rapidamente possibile. Banca Esperia ha svolto nella transazione il ruolo di banca agente facilitando gli investimenti privati che hanno finanziato l'acquisizione della licenza da parte di Formula Pharmaceuticals Inc. IMS Health Capital ha agito in qualità di financial advisor degli investitori.
Le cellule del sistema immunitario sono cellule del sangue deputate alla difesa del nostro organismo attraverso il riconoscimento di patogeni quali virus e batteri. Svolgono un ruolo importante anche nei confronti delle cellule tumorali ma, per vari motivi, quando un tumore progredisce, perdono la loro efficacia e non riescono a sconfiggere la malattia. Recentemente, studi condotti da ricercatori americani hanno dimostrato che proprio le cellule del sistema immunitario del paziente quando esprimono un “recettore chimerico” detto CAR (“Chimeric Antigen Receptor”) sono in grado di attaccare e sconfiggere le cellule del tumore. Il CAR viene introdotto dentro le cellule mediante l'utilizzo di tecniche di trasferimento genico che si basano sull'utilizzo di virus. La “Fondazione M. Tettamanti - M. De Marchi” ha sviluppato un approccio innovativo utilizzando cellule Killer Indotte da Citochine (Cytokine Induced Killer, C.I.K.) e un metodo non virale per fare esprimere il CAR alle cellule.
«Il progetto C.I.K. CAR di Formula rappresenta una piattaforma tecnologica di nuova generazione, protetta da brevetti, che si differenzia in modo significativo dagli approcci CAR-T esistenti, e che potrebbe offrire una soluzione alle limitazioni degli approcci convenzionali associati all'utilizzo di cellule derivate dal paziente stesso», commenta Maurits W. Geerlings, presidente e amministratore delegato. «Inoltre, la piattaforma tecnologica di Formula sfrutta efficientemente l'approccio di terapia genica non-virale, che potrebbe rendere la produzione su scala industriale più pratica ed economicamente vantaggiosa rispetto ai metodi virali. Confidiamo in un avanzamento nel campo dell'immunoterapia mediata dai CAR attraverso questo nuovo e rilevante approccio di medicina avanzata».
«Le cellule C.I.K. hanno caratteristiche proprie delle cellule del sangue deputate alla risposta immunitaria a lungo termine, i linfociti T, e proprietà specifiche delle cellule del sangue che prontamente reagiscono uccidendo i patogeni, le Natural Killer (NK), le quali potrebbero determinare un vantaggio in termini di efficacia e sicurezza rispetto alle cellule T, nel contesto di immunoterapia mediata dai CAR» commenta il Prof. Andrea Biondi, Direttore Clinica Pediatrica e Emato-Oncologia Pediatrica, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Fondazione MBBM/Ospedale San Gerardo, Monza, Italia e Direttore Scientifico della Fondazione Tettamanti.
«La fattibilità clinica delle cellule C.I.K da donatore nel contesto delle sperimentazioni di terapia cellulare è stata dimostrata da diversi studi clinici indipendenti nel mondo. Superare il limite pratico della malattia del trapianto contro l'ospite (Graft versus Host Disease, GvHD) indotta da cellule T da donatori è la chiave per fornire l'accesso ai protocolli di immunoterapia mediata dai CAR a tutti i pazienti eleggibili. Per molti pazienti, le terapie sperimentali esistenti che si basano sull'utilizzo di cellule derivate dai pazienti stessi potrebbero portare a prodotti di immunoterapia mediata dai CAR subottimali, a causa di precedenti trattamenti quali chemioterapia, trapianto di midollo osseo o di co-morbidità. La preparazione di cellule C.I.K. CAR preparata può avvenire anche con piccole quantità di campioni di sangue periferico».

Sulla base di dati pre-clinici positivi ottenuti dalla Fondazione Tettamanti, le attività di produzione del farmaco sono iniziate per il programma di immunoterapia C.I.K. CAR di Formula, con l'obiettivo di iniziare la sperimentazione clinica nel 2016. La piattaforma tecnologica di Formula offre importanti prospettive di sviluppo per gli approcci CAR con l'obiettivo di incrementare significativamente l'accessibilità delle cure, i potenziali benefici clinici e l'efficienza nel processo di produzione. Formula prevede di sviluppare indipendentemente e in partnership con altri soggetti approcci di terapia brevettati e in licenza nell'ambito dell'oncologia ematologica e dei tumori solidi.
«Abbiamo valutato accuratamente come entrare nel campo della immunoterapia mediata dai CAR, considerandone la rapida velocità di sviluppo», commenta Geerlings «I pazienti e i medici intendonovalorizzare al massimo le potenzialità di beneficio clinico di un'immunoterapia mediata dai CAR. Operando con cellule C.I.K., sangue periferico di donatori sani e una metodica di terapia genica non-virale, contiamo di fornire un’alternativa migliore ai pazienti».

Il finanziamento dell'operazione è avvenuto attraverso l'emissione di un bond “mandatory convertible” sottoscritto da investitori privati riuniti in un Private Club Deal. Banca Esperia, la boutique di Private Investment Banking di Mediobanca e Mediolanum nata nel 2001 per l'implementazione delle strategie di investimento, pianificazione e protezione del patrimonio in particolare di imprenditori, professionisti, manager e famiglie con patrimoni importanti, ha curato l'emissione e il collocamento del bond che ha permesso l'acquisizione della licenza da parte di Formula Pharmaceuticals.
La fiducia accordata dai sottoscrittori del bond a Formula Pharmaceuticals conferma il trend di crescente interesse degli investitori per il settore Biotech e Medtech come opportunità di investimento.