La valutazione e gestione del farmaco biotech: un mercato da 4 miliardi

I farmaci biotecnologici rappresentano il 35,2% della spesa farmaceutica ospedaliera e il 13,6% della spesa farmaceutica complessiva (dati 2014). La spesa per farmaci biotecnologici (3,96 miliardi di euro nel 2014) è concentrata per il 94% in ospedale e cresce a un ritmo simile alla spesa farmaceutica ospedaliera (8,3% contro il 7,9% l'anno tra il 2009 e il 2014). In salita i biosimilari, rispetto al mercato totale delle molecole di riferimento (originatore + biosimilare), dal 1,3% nel 2009 al 32.9% nel 2014. Sono i dati che emergono dal Terzo Rapporto Annuale e da due monografie scientifiche del Cesbio, Centro studi e ricerche sulle biotecnologie sanitarie e settore biotech, presentati oggi a Milano. Un progetto joint Cergas Bocconi e Università del Piemonte orientale, in collaborazione con Assobiotec.

« La diffusione dei farmaci biotecnologici, le politiche sui biosimilari e le evidenze di costo efficacia - spiega una nota congiunta Bocconi-Assobiotec - mostrano che il farmaco biotecnologico è spesso caratterizzato sia da una maggiore efficacia rispetto ad altri farmaci, sia da un maggiore costo trattandosi, nella maggior parte dei casi, di un farmaco targeted, indirizzato cioè ai pazienti che hanno una maggiore probabilità di risposta. E' quindi importante conoscere la costo-efficacia di questi prodotti».

Nella prima monografia, su «Le evidenze di costo efficacia dei farmaci biotecnologici», i ricercatori hanno analizzato diverse evidenze (dalle revisioni di letteratura, ai documenti di “appraisal” dei pagatori, agli articoli originali italiani) ed è emersa una forte variabilità dei risultati: «se gli studi italiani danno risultati abbastanza favorevoli, le revisioni della letteratura internazionale indicano un bilanciamento tra studi con valori di costo-efficacia al di sotto ed al di sopra dei valori-soglia comunemente accettati La variabilità dei risultati induce ad una riflessione sulla opportunità di integrare la costo-efficacia con altri parametri, per una valutazione multi-dimensionale del farmaco, tra cui la rilevanza del target terapeutico, il grado di affollamento del mercato, il beneficio clinico e l'impatto sulla spesa».

La presenza di biomarcatori e la loro associazione a un farmaco per l'individuazione di pazienti a maggiore risposta attesa rappresentano fattori importanti per la sostenibilità delle terapie. Nella seconda monografia dal titolo «I farmaci oncologici associati a test genetico-molecolari: le nuove dinamiche nella prospettiva di imprese, regolatori e oncologi», oltre ad affrontare diversi temi di policy legati ai biomarcatori associati a farmaci, è stata condotta una survey indirizzata agli oncologi in collaborazione con l'Associazione Italiana di Oncologia Medica.

Tra i diversi risultati emerge «la richiesta di un sistema nazionale / regionale di selezione dei centri abilitati all'erogazione di test, una forte variabilità sul numero di test effettivamente prescritti e gli aspetti percepiti come più critici nella gestione dei test, ovvero la disponibilità del campione biologico, i tempi di esecuzione del test, l& #39;interpretazione dei risultati e il coordinamento tra le diverse figure professionali».

«La collaborazione triennale con Cesbio ha permesso di generare interessanti evidenze su particolari aspetti dell'applicazione delle biotecnologie nell'ambito della tutela della salute ancora poco conosciuti e indagati, come il valore dei farmaci biotecnologi e il ruolo dei biomarcatori - spiega Riccardo Palmisano Presidente di Assobiotec – Quello che l'intensa attività di ricerca e studio oggi ci restituisce è un'analisi economico-sociale dettagliata e approfondita che potrà rappresentare uno strumento indipendente e speriamo utile a supporto delle politiche e della gestione futura delle biotecnologie applicate alle scienze della vita per il mondo della ricerca, dei policy maker, dell'industria e delle aziende sanitarie».