Orgoglio Telethon: «L’Italia faccia come noi»

Un modello di finanziamento alla ricerca che sia di esempio per il Paese: è il messaggio alle istituzioni lanciato oggi dalla Fondazione Telethon in occasione dell'evento «Come ricerca e innovazione possono diventare un volano per l'economia del Paese» che si è svolto presso l'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli alla presenza del presidente del Consiglio. Sono intervenuti il direttore del Tigem, Andrea Ballabio, il direttore generale della Fondazione Telethon, Francesca Pasinelli, il presidente della Fondazione Telethon Luca Cordero di Montezemolo, il presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca.

I fondi bene investiti
Fin dai primi anni della sua attività Telethon ha deciso di investire i fondi raccolti, non solo mettendoli a disposizione dei ricercatori italiani grazie a bandi competitivi che premiano il merito, ma anche attraverso due istituti dedicati allo studio delle malattie genetiche rare: l'Istituto Telethon di Genetica e Medicina Tigem di Pozzuoli e l'Istituto San Raffaele – Telethon (SR-Tiget) di Milano. Questa scelta nasce dalla volontà della Fondazione Telethon di assicurare un investimento costante e di lungo periodo a programmi di ricerca dedicati allo studio delle malattie genetiche rare e allo sviluppo di terapie mirate e innovative, prima fra tutte la terapia genica.

Calamita internazionale
Un approccio premiato da una crescita costante della produttività scientifica e della capacità di attrarre finanziamenti internazionali e industriali, grazie a un monitoraggio costante dei risultati, il reclutamento diretto dei ricercatori e lo sviluppo di facilities per la ricerca. Non è un caso che Telethon sia la sola charit italiana “titolare” di una vera e propria pipeline di sviluppo, ovvero un programma consistente di strategie terapeutiche mirate per diverse malattie genetiche rare. Porta la firma di Telethon la prima terapia genica con cellule staminali resa disponibile sul mercato, Strimvelis, e diverse altre sono in fase avanzata di sperimentazione o stanno per entrare nella fase di studio clinico sui pazienti. Risultati resi possibili da una visione strategica che affianca alla selezione dei progetti, le competenze in tutti quei settori che rendono possibile la reale traslazione alla clinica: tutela della proprietà intellettuale, alleanze strategiche con il mondo dell'industria farmaceutica, competenze regolatorie e di sviluppo clinico.

Modello Tigem
Esempio concreto dell’applicazione del modello di finanziamento Telethon e allo stesso tempo di come in Italia sia possibile fare ricerca di eccellenza è il Tigem, il primo istituto fondato da Telethon nel 1994, ubicato nell’area dove un tempo sorgeva lo stabilimento Olivetti. In 22 anni di attività il Tigem ha dimostrato di saper capitalizzare il finanziamento di Telethon di oltre 67 milioni di euro ottenendo finanziamenti esterni, italiani, internazionali e industriali, che dal 1999 ad oggi ammontano a circa 70 milioni di euro.

A tutto Grant
Altro fiore all'occhiello è la capacità dell'istituto di ottenere i prestigiosi grant Erc: degli 86 finanziamenti assegnati fra il 2007 e il 2015 nel settore delle scienze della vita a ricercatori attivi in Italia (esclusi cioè quelli assegnati a ricercatori italiani attivi però all'estero), 8 sono stati assegnati a ricercatori del Tigem per un totale di circa 15 milioni di euro: si tratta del 9% di tutti i finanziamenti ERC assegnati all'Italia e il 70% di quelli della Campania. Questa capacità attrattiva si è tradotta anche in nuovi posti di lavoro ad alta specializzazione. Nel 1994 i ricercatori erano meno di 70, mentre attualmente sono 210, molti assunti nel corso degli ultimi due anni: venti in particolare sono gli stranieri che hanno deciso di trasferirsi in Italia per condurre qui la loro ricerca. Il Tigem vanta anche importanti accordi industriali, primo fra tutti quello siglato nel 2012 con la multinazionale farmaceutica Shire, per un finanziamento totale di circa 17 milioni di euro per sviluppare approcci di terapia genica o farmacologica su malattie rare di tipo neurodegenerativo e da accumulo lisosomiale.

Montezemolo: Telethon un esempio
«Nell’attuale scenario che caratterizza l'Italia dove spesso prevale l'insoddisfazione o l'autocommiserazione per quanto non funziona - ha sottolineato Montezemolo - , esistono realtà di cui andare orgogliosi che dimostrano come anche in Italia si possano valorizzare le competenze e i ‘cervelli' formati nelle nostre Università». In questo senso, ha aggiunto, «Telethon ne è un esempio». Se uno dei problemi dell'Italia è la scarsa capacità di utilizzare nella maniera più produttiva le risorse disponibili: «Non di rado sono stati restituiti all'Europa fondi inutilizzati - ha concluso Montezemolo -. L'Istituto Telethon di Pozzuoli, al contrario, ha dimostrato di saper ben spendere i finanziamenti ottenuti. Se la ricerca scientifica italiana lavorasse con gli stessi parametri di produttività e la stessa capacità dei ricercatori Telethon di attrarre fondi, si creerebbe un valore tale da rendere la ricerca davvero un volano di crescita e sviluppo economico». La Fondazione Telethon ha investito in ricerca dalla sua nascita oltre 450 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.500 progetti con oltre 1.500 ricercatori coinvolti e più di 470 malattie studiate.