La buona novella del via libera all’epoetina-alfa originator per i pazienti mielodisplastici

Promosso alla procedura di mutuo riconoscimento, l'originator dell'epoetina alfa, potrà essere utilizzato e rimborsato nel trattamento dell'anemia sintomatica nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e a rischio intemedio-1, i casi meno avanzati di malattia. A distanza di 30 anni dal suo arrivo in Italia, la molecola di Janssen continua a dimostrare la sua efficacia terapeutica.

L'originator della epoetina alfa, approvata anche nei pazienti con mielodisplasia a basso rischio e/o intermedio-1 soddisfa un bisogno terapeutico ancora irrisolto per questa rara patologia la cui unica arma terapeutica era rappresentata fino ad oggi da trasfusioni, utili a far fronte all'anemia, prima e più frequente conseguenza della mielodisplasia. Seppure efficaci e necessarie, le trasfusioni hanno però almeno due svantaggi: l'incapacità di mantenere stabili i livelli di emoglobina nel sangue ed il sovraccarico di ferro, derivato da ripetute trasfusioni e tossico per numerosi organi vitali tra cui in primis fegato e cuore, con necessità di terapia ferrochelante atta ad allontanare il ferro in eccesso e ad evitare severi quadri di tossicità cardiaca, epatica, endocrina, ecc… Fino ad oggi, le trasfusioni hanno rappresentato l'unico approccio ufficialmente delibato nel nostro paese per trattare l'anemia da sindromi mielodisplastiche.

Lo studio clinico controllato EPOANE 3021 ha dimostrato l'efficacia superiore e statisticamente significativa della epoetina alfa originator, rispetto al placebo, nello stimolare la produzione di globuli rossi in pazienti con mielodisplasie a rischio basso o moderato in termini di evoluzione leucemica e di impatto negativo sulla sopravvivenza, nella maggioranza dei quali l'anemia rappresenta l'elemento clinico prevalente se non unico. I vantaggi della molecola erano già noti da circa 30 anni, tuttavia mancava uno studio registrativo, ampio, accurato, rispettoso delle norme di ‘Good Clinical Practice' che ne accreditasse le potenzialità: oggi finalmente è stato raggiunto questo importante traguardo. Non si tratta solo di efficacia terapeutica, perché la epoetina alfa originator apporta notevoli benefici anche gestionali e sulla qualità della vita. Si somministra una volta la settimana come una qualsiasi altra iniezione sottocute nelle medesime sedi del corpo in cui si possono somministrare altri farmaci per uso sottocutaneo, quali ad esempio le insuline, cioè la regione deltoidea delle braccia, la parte laterale delle cosce e/o la cute dell'addome.

È auto-attuabile dal paziente stesso o dal care-giver, al proprio domicilio, sebbene la prima iniezione venga di solito eseguita in ospedale per insegnare al paziente la corretta somministrazione e per monitorare eventuali effetti avversi peraltro estremamente rari. Inoltre si evitano o si riducono drasticamente, nei pazienti responsivi all'epoetina alfa, i ricoveri per effettuare trasfusioni, prelievi ematici per i test di compatibilità o altri esami che necessariamente precedono la trasfusione, si evitano al paziente le 2-3 ore necessarie alla somministrazione della sacca di sangue, infine, ma non meno importante vantaggio, è quello di prevenire il sovraccarico di ferro che è causa di severa morbilità nei soggetti politrasfusi. Acclarati anche i benefici clinici: maggiore stabilità, rispetto alla trasfusione, dei valori di emoglobina nel sangue, riduzione del fabbisogno trasfusionale, minor rischio di anemizzazione, mentre sono ancora da attestare eventuali vantaggi della epoetina alfa rispetto alla trasfusione sulla sopravvivenza.

La comunità scientifica accoglie con grande entusiasmo la possibilità di utilizzo di epoetina alfa originator nelle mielodisplasie patologie stimate in crescita anche per l'allungamento della vita media e non prevenibili: si possono infatti ‘acquisire' nell'arco della vita, e benché siano stati individuati alcuni potenziali fattori di rischio, come ad esempio l'esposizione a radiazioni ionizzanti, derivati del petrolio, agenti tossici alimentari agricoli o veterinari, la o meglio le cause certe che portano al pieno sviluppo e quindi alle manifestazioni cliniche di questo eterogeneo gruppo di disfunzioni della differenziazione e maturazione delle cellule del midollo osseo non sono ancora state definite.