Alzheimer, primo sì a un farmaco: Fda Usa approva l'anticorpo monoclonale Aducanumab

La Food and Drug Administration (FDA) dagli Stati Uniti ha approvato la domanda di regolamentazione di Biogen per l'uso di Aducanumab nel trattamento del morbo di Alzheimer, la principale causa di demenza negli anziani, caratterizzato da un accumulo decennale di una proteina nel cervello nota come amiloide. Può danneggiare le cellule nervose del cervello con conseguenti deficit progressivi di memoria, apprendimento, orientamento nello spazio e nel tempo, linguaggio e pianificazione ponderata. L'amiloide è facilmente rilevabile nei cervelli colpiti dalla malattia e la sua rimozione è uno degli obiettivi terapeutici nella malattia di Alzheimer.
Aducanumab rimuove l'amiloide dal cervello. Si tratta di un anticorpo monoclonale umano scoperto con la tecnologia basata sulla Reverse Translational MedicineTM di Neurimmune e concesso in licenza a Biogen che lo ha sviluppato insieme a Eisai.
La ricerca di Neurimmune, in collaborazione con l'Università di Zurigo, ha portato all'identificazione di anticorpi protettivi anti-amiloide in persone anziane sane e in pazienti con demenza con lenta progressione. Questi anticorpi hanno legato l'amiloide cerebrale nei tessuti dei pazienti. L'analisi degli anticorpi ha portato alla scoperta di Aducanumab. Dopo la somministrazione endovenosa, Aducanumab attraversa la barriera emato-encefalica, si lega all'amiloide cerebrale e lo rimuove con l'aiuto del sistema immunitario.
«I dati scientifici di tre studi clinici separati mostrano inequivocabilmente che l'attività biologica di Aducanumab ha rimosso l'amiloide dal cervello di pazienti con il morbo di Alzheimer. Sulla base della nostre conoscenze, per rallentare la progressione della malattia è necessaria una rimozione sostanziale di amiloide - ha affermato Il Professor Roger Nitsch, CEO di Neurimmune -. La nostra eccellente collaborazione della durata di 14 anni con Biogen è riuscita a portare questa nuova opzione di trattamento ai pazienti e ai loro medici».
Negli studi clinici, Biogen ha dimostrato che Aducanumab ha ridotto l'amiloide cerebrale in maniera dose-tempo- dipendenti. L'amiloide è stata ridotta dal 59 al 71% a 18 mesi di trattamento. L'approvazione accelerata è stata concessa basandosi sulla riduzione di amiloide nel cervello per effetto di Aducanumab, un effetto che può ragionevolmente prevedere un beneficio clinico, in questo caso il rallentamento della progressione della malattia.
«La scoperta e lo sviluppo di Aducanumab è stato un viaggio affascinante, da un piccolo team di scienziati che sperimentavano in un laboratorio universitario, alla creazione di una startup biotech, alle collaborazioni globali con partner farmaceutici appassionati e ricercatori clinici - ha detto John Growdon, professore di neurologia alla Harvard Medical School e consulente clinico senior di Neurimmune -. L'approvazione odierna di Aducanumab per il morbo di Alzheimer è una svolta storica per i pazienti, le famiglie e la società».
Aducanumab (ADUHELM), un anticorpo monoclonale umano, è il primo e unico trattamento del morbo di Alzheimer che affronta una patologia fondamentale della malattia riducendo le placche di beta amiloide nel cervello. Aducanumab è indicato per il trattamento del morbo di Alzheimer. Questa indicazione è concessa sotto approvazione accelerata basata sulla riduzione delle placche di beta amiloide nei pazienti trattati con Aducanumab. La continuazione dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in studi di conferma.
Biogen ha preso in licenza Aducanumab da Neurimmune in 2007 con un accordo di sviluppo collaborativo e di licenza. Da ottobre 2017 Biogen e Eisai Co., Ltd. collaborano allo sviluppo e alla commercializzazione di Aducanumab a livello globale.
Neurimmune è un'azienda biofarmaceutica che traduce la memoria immunitaria umana in terapie anticorpali trasformative. Neurimmune sviluppa farmaci candidati per il sistema nervoso centrale e le malattie da aggregazione proteica, tra cui il morbo di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica, la demenza frontotemporale, la demenza a corpi di Lewy e la cardiomiopatia ATTR. Neurimmune, insieme ad un team di ricercatori dell'Università di Zurigo, ha scoperto Aducanumab, un anticorpo monoclonale umano che ha come target l’accumulo di beta amiloide, e lo ha concesso in licenza a Biogen. Con la sua tecnologia Reverse Translational MedicineTM, Neurimmune ha anche scoperto l'anticorpo anti-tau BIIB076 per il morbo di Alzheimer, l'anticorpo anti-miSOD1 AP-101 per la SLA e l'anticorpo anti-ATTR NI006 per la cardiomiopatia ATTR, programmi attualmente valutati in studi clinici. Neurimmune ha altri tre programmi in sviluppo preclinico di anticorpi ed ha recentemente ampliato lo spettro delle sue modalità di trattamento aggiungendo un programma di piccole molecole e programmi che coinvolgono l'espressione vettoriale di geni di anticorpi umani.