Alnylam Pharmaceuticals: Aifa approva la rimborsabilità di Oxlumo

Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di Oxlumo (lumasiran), un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell'iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) in tutte le fasce d'età. "Per chi ha vissuto in prima persona la presa in carico di bambini con iperossaluria negli ultimi trent'anni, si apre oggi un momento magico – commenta Giovanni Montini, Ordinario di Pediatria e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico presso l’IRCCS Fondazione Ca’ Granda del Policlinico di Milano –. Questi bambini hanno sempre avuto una storia clinica particolarmente difficile, con la necessità talora di ritmi serrati di dialisi (anche 5 o 6 volte alla settimana) e quindi di un doppio trapianto, di fegato e rene. Avere un farmaco somministrato sottocute una volta ogni tre mesi, in grado di bloccare la formazione degli ossalati, è una innovazione per la ricerca medica e per i pazienti".