Farmaci: Ema valuterà terapia genica basata su forbici molecolari Crispr

Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni . La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 volti a valutare exa-cel come terapia somministrata una sola volta in un'unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. Exa-cel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea e di medicinale prioritario dall'Ema.

“La decisione di Ema segna un traguardo importante che corona i nostri sforzi per rendere disponibile una nuova terapia una tantum per tutti coloro che convivono con queste patologie - ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex - Siamo pronti a collaborare con Ema alla presentazione della domanda, la prima relativa a una terapia basata sulla tecnica CRISPR/Cas9 per una malattia genetica”.