Da dodici programmi di uso compassionevole dei farmaci un risparmio fino a 50 milioni l’anno per il Ssn

I programmi di uso compassionevole (Cup) dei farmaci rappresentano un’importante opportunità di accesso dei pazienti alle terapie prima della loro commercializzazione. Tali programmi possono essere anche un vantaggio per il Servizio sanitario nazionale: i farmaci in Cup sono finanziati dall’industria farmaceutica e l’Ssn non deve sostenere il costo di eventuali terapie alternative che il paziente avrebbe utilizzato se non fosse entrato in Cup o il costo generato dal mancato trattamento del paziente, qualora i farmaci a uso compassionevole non avessero alternative presenti sul mercato.
Esiste un’ampia letteratura sui benefici economici per il Ssn degli studi clinici registrativi, mentre non esistono evidenze sull’impatto economico dei Cup. Il Cergas Bocconi, grazie alla collaborazione con Roche, ha coperto tale gap di letteratura, conducendo uno studio su dodici Cup attivi dal 2016 ad oggi, di cui nove riferiti a patologie oncologiche. Complessivamente in tali Cup sono stati reclutati a dicembre 2020 2713 pazienti.
L’effetto economico netto per l’Ssn dei programmi Cup è stato stimato come differenza tra i costi che il Ssn avrebbe sostenuto per l’eventuale terapia alternativa a suo carico ed i costi che il Ssn ha sostenuto per i Cup: si tratta di alcuni farmaci forniti in combinazione a quelli in Cup, alcune prestazioni diagnostiche eccedenti la normale pratica clinica e non coperte dallo sponsor ed effetti collaterali dei farmaci usati in Cup.
Il costo medio annuo evitato grazie al mancato uso di terapie alternative è compreso tra 11,4k e 20,3k euro (a seconda delle terapie alternative utilizzate), quello incrementale generato dai programmi Cup è di 1,6k euro per paziente, con un conseguente effetto netto di risparmio compreso tra 9,8k euro e 18,7k euro. Il risparmio complessivo annuo è compreso (a seconda dei farmaci potenzialmente utilizzati in pratica clinica) da 26,5 a 50,6 milioni di euro. Questo risparmio potrebbe essere sottostimato in quanto non sono stati inclusi i costi degli effetti collaterali associati all’uso di farmaci alternativi a quelli utilizzati in Cup.
Lo studio è un primo passo per la valutazione complessiva degli effetti economici dei Cup. In assenza di farmaci alternativi al trattamento in Cup, il paziente non avrebbe soluzioni alternative al veder progredire la propria malattia con effetti non solo sullo stato di salute, ma anche sui costi. Questi costi non sono stati stimati. La prospettiva adottata è stata quella del Ssn, ma la progressione della malattia potrebbe avere implicazioni sui costi a carico del paziente. Inoltre non sono stati analizzati i differenziali di costo generati dal (possibile) diverso profilo di efficacia tra farmaco in Cup cui il paziente ha avuto accesso e l’alternativa terapeutica, se esistente. Lo studio, in altri termini, ha scattato una fotografia di quello che è successo sulla base dei dati raccolti attraverso i programmi Cup: eventuale trattamento farmacologico alternativo, farmaci dati in combinazione al farmaco in Cup, prestazioni diagnostiche ed effetti collaterali dei farmaci forniti in Cup. Non è stato simulato cosa potrebbe accadere al paziente dopo il trattamento con farmaco in Cup rispetto a farmaci alternativi.
Nonostante tali limiti, si tratta del primo studio che ha analizzato tale tema, e non solo in Italia. I programmi Cup peraltro rappresentano una delle due modalità attraverso cui l’industria finanzia, almeno in parte, l’accesso anticipato dei farmaci di pazienti non reclutati negli studi clinici. L’altro è rappresentato dal Fondo Aifa introdotto dalla Legge 326/03. Tale fondo va a coprire le richieste nominali di accesso anticipato ai farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di vita per particolari e gravi patologie. Il Fondo Aifa è finanziato da un contributo che le imprese farmaceutiche versano su base annuale, pari al 5% delle spese annuali per attività di promozione dei farmaci. L’ultimo dato disponibile sulla spesa sostenuta per tramite di tale fondo si riferisce al 2017: tale spesa è stata pari a 13,5 milioni di Euro (rispetto alle disponibilità effettive di 17,8 milioni di Euro). Si tratta quindi di un valore di molto inferiore a quello dell’impatto economico dei 12 programmi CUP analizzati.
L’analisi dell’impatto economico dei Cup ha rappresentato uno stimolo alla riflessione su quali dati oggi siano disponibili sui programmi Cup e su quali potrebbero essere altre informazioni utili: tra queste vi è certamente il dato di efficacia dei farmaci, a oggi non raccolto (se non per la proxy rappresentata dalla durata effettiva della terapia). La raccolta di dati di costo ed efficacia, insieme a quello degli effetti collaterali, non potrà che migliorare le evidenze esistenti a ulteriore supporto del successivo ingresso sul mercato dei nuovi farmaci.

* Cergas SDA Bocconi