Burlo: disco verde dell’Aifa per la sperimentazione clinica di fase 1 dei nuovi farmaci

Importante riconoscimento per l’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo” che è stato oggetto di ispezione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) volta a verificare la sussistenza dei rigidi requisiti per la sperimentazione clinica di fase 1 sui nuovi farmaci nei bambini. L’ Istituto, fra i pochi pediatrici in Italia e unico in regione, ha superato l’ispezione a pieni voti, senza che Aifa muovesse alcun rilievo sostanziale.
Gli studi clinici con farmaci di fase 1 rappresentano il primo passaggio dell’iter per l’autorizzazione della messa in commercio di un farmaco. Consistono nella prima sperimentazione di un principio attivo sull’uomo (o il primo uso sul bambino di un farmaco già approvato per l’uso negli adulti) per fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Tali sperimentazioni possono essere svolte solo in pochi centri adeguatamente attrezzati dove lavora personale altamente specializzato e formato nella gestione delle sperimentazioni cliniche e delle emergenze mediche. Lo sforzo per allestire un Unità di Fase 1 è notevole a fronte di un beneficio potenzialmente enorme per i pazienti. L’ Unità di Fase 1 permette infatti l’accesso in anteprima a molecole nuove e rappresenta una fase cruciale ma delicatissima dello sviluppo di un farmaco.
In Italia (e in generale in Europa) sono pochi i centri autorizzati a svolgere tali sperimentazioni nei bambini in quanto standard rigidissimi rendono difficile per le strutture sanitarie implementare reparti di sperimentazione di fase 1. Il Burlo su iniziativa della Direzione strategica ha voluto valorizzare il ruolo pionieristico che da sempre l’Istituto svolge nella realtà pediatrica italiana investendo già a partire dal 2022 nell’impegnativo iter per lo svolgimento delle sperimentazioni di fase 1.
Questo percorso ha portato all’implementazione nel 2023 dell’Unità di Fase 1. L’ Unità, diretta dalla dottoressa Nagua Giurici, è stata recentemente oggetto di ispezione Aifa volta a verificare la sussistenza dei complessi requisiti autodichiarati dall’Istituto.
Durante l’ispezione è stata valutata la sussistenza di tutti gli stringenti requisiti previsti da Aifa. In particolare, nei diversi giorni di permanenza presso l’Istituto gli ispettori dell’Agenzia italiana del farmaco hanno valutato un po’ tutte le caratteristiche dell’Unità di Fase 1: gli ambienti dove è collocata l’Unità di Fase 1 (l’Oncoematologia diretta dal dottor Marco Rabusin), le dotazioni strumentali, numero, il tipo e formazione del personale in servizio, l’apparato documentale e di assicurazione e il controllo di qualità gestito al Burlo dalla dottoressa Elisabetta Danielli. Durante un meticoloso lavoro che ha previsto la valutazione della documentazione dell’Unità di Fase 1, l’ispezione degli spazi, delle strutture e delle strumentazioni nonché interviste al personale, gli ispettori non hanno riscontrato alcuno scostamento dagli elevatissimi standard Aifa e hanno approvato in pieno l’operato dell’Unità di Fase 1.
«I risultati raggiunti - ha dichiarato il direttore generale, Stefano Dorbolò - testimoniano l’eccellente livello dei nostri professionisti e ricercatori che si riflette sulla qualità clinico assistenziale dell’Istituto. Siamo una delle tre Aziende del Servizio Sanitario Regionale a rientrare negli elenchi delle strutture di fase 1 autocertificate ai sensi della determina Aifa n. 809/2015, nonché uno dei pochi ospedali pediatrici italiani accanto a grandi realtà. Presso il nostro Istituto, in particolare, l’ispezione di Aifa si è conclusa senza evidenziare deviazioni critiche/maggiori. Questo ci consente - ha aggiunto - di applicarci fin da subito a nuove sperimentazioni, per noi fonte di orgoglio e grande soddisfazione in quanto gli sforzi di tutti coloro che hanno contribuito a questo importante obiettivo, ai quali vanno il riconoscimento e i ringraziamenti di questa direzione, sono ampiamente ripagati. Il progetto è stato avviato nel 2021, ha richiesto importanti investimenti strutturali e tecnologici, nonché l’impianto di un modello organizzativo che ha imposto e impone una considerevole mole di attività coinvolgendo numerosi professionisti che si sono messi in gioco con il loro lavoro e in termini di acquisizione di nuove competenze specifiche. Ricerca – ha concluso Dorbolò - significa mettersi al servizio della collettività per trovare nuove cure o ampliare la capacità di dare risposte, la ricerca è speranza, la ricerca è futuro».