I nuovi orizzonti della ricerca farmacologica: aspetti scientifici

La ricerca farmacologica è un patrimonio di innovazione, di traslazione dei risultati al mondo industriale e di immissione in commercio di nuovi farmaci per la Salute dell'uomo. Accanto alla scoperta di nuovi farmaci, sempre più importanza viene data all'eticità e alla salvaguardia del paziente durante la sperimentazione clinica. Inoltre, come indicato dall'articolo 32 della Costituzione, che tutela la Salute come fondamentale diritto dell'individuo, occorre che tutti i nuovi farmaci innovativi siano resi al più presto disponibili nel nostro Paese, rendendo il problema della sostenibilità economica del nostro servizio sanitario un elemento cruciale in relazione alla disponibilità delle nuove scoperte. Sostenibilità significa, quindi, anche Eticità, come senso morale per curare i cittadini con i farmaci a disposizione.

Alla luce di quanto detto, nel corso del prossimo Congresso della Società Italiana di Farmacologia (Napoli, 27-30 ottobre 2015) si terrà la Tavola Rotonda “New horizons in pharmacological research: between ethics and science”. Un team di esperti tratterà i principali temi relativi alla sperimentazione e ricerca clinica, affrontandone gli aspetti etici e scientifici. La scelta di tale tema trova le sue origini nei continui progressi della ricerca clinica che hanno contribuito a creare nuove prospettive di benessere con importanti conseguenze per la società.

Sin dalla scoperta della penicillina nel 1928, sempre più importanza è stata conferita al valore scientifico del farmaco in grado di curare e, talora, debellare una patologia. Proprio grazie all'avvento di farmaci efficaci è stato, infatti, possibile ridurre, negli ultimi 40 anni, la mortalità di numerose patologie.

Allo stesso modo, grazie all'introduzione negli ultimi 20 anni di farmaci sempre più innovativi, è stato possibile ridurre di circa il 30% il tasso di mortalità della popolazione affetta da malattie cardiocircolatorie e gastrointestinali. Molti sono, inoltre, i farmaci biotech che hanno del tutto rivoluzionato l'approccio terapeutico e la prognosi di malattie di natura oncologica, come il tumore al colon retto e il mieloma multiplo.

L'innovazione riveste, dunque, un ruolo di primaria importanza nell'attuale scenario della ricerca clinica, quale fondamentale obiettivo per la Salute pubblica, nonché come strumento utilizzato dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per classificare i farmaci, ai fini della valutazione dell'efficacia e sicurezza e dell'assegnazione alla fascia di rimborsabilità.

Oggi la ricerca è sempre più orientata al biotech e alla medicina personalizzata per il trattamento di rilevanti patologie; i farmaci biotecnologici rappresentano circa il 20% di quelli in commercio, il 40% dei nuovi autorizzati e il 50% di quelli in sviluppo.
Incoraggianti sono le prospettive future dell'innovazione nel campo della ricerca; vi sono oggi in tutto il mondo oltre 7.000 nuovi farmaci in sviluppo, di cui circa 900 biotech, e l'Italia gioca un ruolo da protagonista in tale settore, con una pipeline di oltre 300 prodotti in sviluppo.

Nonostante i numeri incoraggianti e l'importante ruolo che la ricerca farmaceutica riveste, è ben noto che in Italia l'innovazione farmaceutica non si concretizza appieno, soprattutto per una serie di problemi nell'accesso ai farmaci innovativi. Un ruolo determinante è rivestito dalla durata e complessità del processo che conduce alla scoperta di nuovi farmaci, nonché dagli importanti costi delle terapie farmacologiche. Come riportato da alcuni colleghi esperti nel campo, il trend dell'incremento delle conoscenze si sta sempre più accompagnando a un aumento dei costi di trattamento, come ad esempio i costi delle ultime terapie del melanoma metastatico e della leucemia mieloide cronica.

Al fine di migliorare l'accesso ai farmaci, il Ministero della Salute nell'ultima Legge di Stabilità ha stanziato per gli anni 2015-2016 un fondo da un miliardo di euro per tutti i farmaci innovativi.

Infine, come anche sottolineato dal direttore generale dell'Aifa, Luca Pani, nel nostro Paese si evidenziano importanti differenze a livello regionale nell'accesso ai farmaci, con un frazionamento che rende difficile garantire l'equità d'accesso alle cure per tutti i cittadini e che comporta differenze negli esiti del trattamento delle diverse patologie.

In conclusione, considerando l'arrivo di nuovi farmaci innovativi, soprattutto biotecnologici in ambito oncologico e di costo elevato, occorrerà promuovere l'accesso rapido a tali farmaci garantendo al contempo la sostenibilità del sistema e coniugando il valore clinico del farmaco a quello economico.