Il Value Based Procurement: una procedura di acquisto basata sugli esiti clinici. Un’opportunità per il #SSN perché genera salute e sostenibilità

Il concetto di Valore e di Value Based Procurement

Il concetto di Value Based Health Care (VBHC) è stato codificato nel 2010 da Michael Porter (1), secondo cui la realizzazione del Valore di Salute per la persona deve essere l’obiettivo principale dell’erogazione di servizi sanitari. Il valore può semplicemente essere definito come l’esito di Salute realizzato per valore monetario speso. In realtà, come lo stesso Porter afferma, il Valore è definito sulla base di un framework di miglioramento delle performance sanitarie, la cui misurazione deve essere rigorosa e sempre definita intorno all’utilizzatore finale del servizio, ovvero la persona con patologia.

In questo senso, il valore dipende dai risultati e non dagli input di sistema, dall’esito di salute accertato, superando la più tradizionale logica di governance sanitaria guidata dai risparmi. Infatti, il passaggio da un approccio tradizionale ai risparmi a breve termine a un approccio più strutturato di programmazione sanitaria (sia in termini di indicatori di sistema che di stakeholders coinvolti) (2) dovrebbe estendere i benefici dell'assistenza sanitaria ai pazienti (costi ridotti ed esiti migliori), ai produttori (maggiore soddisfazione dei pazienti e migliore efficienza dell'assistenza), ai pagatori (controlli dei costi più rigoroso e riduzione dei rischi) (3).

Il concetto di Value Based Health Care, codificato nel 2010 da Michael Porter, identifica il Valore di Salute per la persona come l’obiettivo principale dell’erogazione di servizi sanitari

Per comprendere quali risultati siano più rilevanti per i diversi stakeholders, un report della Commissione Europea ha scomposto la VBHC in quattro pilastri: cure appropriate per raggiungere gli obiettivi personalizzati dei pazienti (valore personale), raggiungimento dei migliori risultati possibili con le risorse disponibili (valore tecnico), distribuzione equa delle risorse tra tutti i gruppi di pazienti (valore allocativo) e contributo dell'assistenza sanitaria alla partecipazione sociale e alla connessione (valore sociale) (4) .

Una valutazione multi prospettica di valore ben si presta ad una mappatura a matrice (5), come proposto dal consorzio industriale europeo MedTech e dal consorzio americano Ichom. Essi hanno identificato i domini degli esiti, non solo clinici e di sicurezza, ma anche di esperienza del paziente, di benefici di tutti gli stakeholders di sistema e dei costi totali di percorso di cura (costi diretti, indiretti, sociali).

“Possiamo dire che il valore da attribuire a una tecnologia oltre che al prezzo di acquisto vada quindi riferito principalmente alla capacità della tecnologia di risolvere una patologia e mantenere lo stato di salute il più a lungo possibile”(6). Il Value Based Procurement (VBP) permette di incorporare l’efficacia clinica nel processo di acquisto della tecnologia, la quale si configura come strumento assistenziale collegato al bisogno clinico terapeutico che deve soddisfare.

In quest’ottica, va trovata una modalità per facilitare l’ingresso sul mercato e l’uso di tecnologie che portano valore sia al paziente che al sistema. Questo concetto di innovazione tecnologica è stato portato per la prima volta in maniera formale nel nostro Paese nel Patto per la Salute 2014-2016 (7), che ha introdotto l’idea che il SSN deve migliorare la propria capacità di acquisire le tecnologie sulla base del valore che generano”. “Il VBP rappresenta per le Stazioni Appaltanti e anche per le Centrali di Committenza, che oggi hanno un ruolo rilevante negli acquisti pubblici in sanità, un nuovo modo di approcciare gli acquisti – rappresenta un vero e proprio cambio culturale rispetto al passato: si tratta di passare dalla tradizionale logica di valutazione di un fabbisogno aggregato, di specifiche tecniche sul bene o sul servizio da acquistare in correlazione ad un prezzo, alla valutazione invece del valore generato, ovvero dell’impatto della tecnologia su ogni singolo paziente, permettendo anche di correlare un prezzo con un valore generato”(8).

Il Valore da attribuire a una tecnologia non si limita al prezzo di acquisto ma va riferito principalmente alla capacità della tecnologia di risolvere una patologia e mantenere lo stato di salute il più a lungo possibile.

Confrontarsi con le tecnologie innovative significa considerare anche gli aspetti organizzativi – ricordando quanto sia fondamentale affiancare sempre l’utilizzo di una tecnologia ad un corretto apprendimento sia degli operatori sanitari sia della persona con patologia sia del caregiver. Il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) è stato uno dei primi documenti di programmazione economica, che ha stabilito come prioritario non tanto la spesa delle risorse, ma il conseguimento dei risultati in termini di equità e di accesso alle cure. Il VBP consente di acquistare Salute ma non solo, investimenti che sono poi funzionali all’erogazione del servizio, passando da un concetto di value for money a value for society, che risponde proprio alle logiche collaborative e che fa leva non tanto sulle risorse del mercato, quanto sulle competenze del mercato attraverso modelli di co-progettazione e co-gestione. Nel percorso di costruzione di un procurement basato sul valore è conditio sine qua non l’identificazione degli indicatori di valore che si vogliono misurare – output che danno luogo ad un outcome. In tutto questo passaggio il coinvolgimento di clinici e dei farmacisti fin dall’inizio del processo è necessario per tradurre in linguaggio contrattuale tali indicatori.

Il Value Based Procurement consente di passare da un concetto di value for money a value for society, che risponde proprio alle logiche collaborative e che fa leva non tanto sulle risorse del mercato, quanto sulle competenze del mercato attraverso modelli di co-progettazione e co-gestione.

Le esperienze degli altri Paesi

Il Conference Board of Canada del 2020 (9) aprì la strada alla messa in pratica del VBP per le innovazioni farmaceutiche, affermando che gli acquisti basati sul valore:

•si evolvono passando da un modello basato sul budget e incentrato sul valore transazionale a un modello basato sui risultati clinici, del paziente, del sistema sanitario e della società;

•richiedono che i portatori di interesse siano trasparenti riguardo alle aspettative e ai possibili benefici per tutte le persone con patologia;

•che il successo delle iniziative è influenzato dalla scelta di misure e metriche appropriate e coerenti con gli obiettivi generali di ciascun programma.

Esperienze sono pertanto state avviate in Canada (10) e nei Paesi Bassi (in diversi ambiti come la chirurgia della cataratta, la chirurgia del tumore al seno, assistenza materna e neonatale, depressione e ansia, abuso di sostanze) (11).

Nell’esperienza olandese in particolare i principi cardine del VBP sono stati:

1.non è l'acquirente a definire le specifiche dell’appalto, ma il fornitore, sulla base della propria fornitura

2.il fornitore si assume la massima responsabilità per il risultato finale dell'incarico

3.l'acquirente non stabilisce requisiti minimi di prodotto durante il processo di selezione dei fornitori

4.la selezione dei fornitori si basa principalmente su prove oggettive e misurabili di performance, e non sul prezzo o costi inferiori.

Le progettualità si sono successivamente estese dai farmaci alla diagnostica, ai test in vitro e ai Dispositivi Medici (DM) e chirurgici (12) (13). Un’esperienza interessante è quella relativa alla fornitura di servizi utili all’adozione di un approccio integrato, trasversale e multidisciplinare alla gestione clinica dei pazienti con stenosi valvolare aortica messa in atto dalla Clinic di Barcellona (14). Interessante per la possibilità per il fornitore di farsi carico di un rischio differenziato opzionale, a fronte del quale l’ospedale assegna crescenti gradazioni di punteggio. Il metodo infatti era basato sull’utilizzo di una procedura caratterizzata da aver dato un peso irrisorio al prezzo (4 punti) e un punteggio discrezionale rilevante (40 punti) alla migliore proposta progettuale. I vantaggi del VBP sono confermati anche dall'OMS nelle linee guida sull’approvvigionamento della filiera del sangue, in cui si afferma il concetto che, sebbene un prodotto possa essere più costoso, un ciclo di vita più duraturo a costi inferiori generalmente giustifica un investimento inziale (15).

Le esperienze del paese Italia

Dalla novità del Patto della Salute 2014-2016 che introdusse il valore sono derivate negli anni successivi la definizione e poi l’implementazione – sebbene non ancora pienamente operativa – del Programma Nazionale di HTA dei dispositivi medici (16), che prevede che gli acquisti di tecnologie sanitarie vanno effettuate sulla base di logiche di costo-efficacia. Nel concreto, è mutuato dal mondo dei farmaci, in cui il produttore condivide il rischio di insuccesso clinico con il sistema sanitario: per l’utilizzo delle Car-T per la cura di Linfomi non Hodgkin o leucemie linfoblastiche, le strutture sanitarie pubbliche fanno seguire il pagamento del prodotto a step di verifica sul miglioramento della malattia (Managed Entry Agreements, MEA).

Un’esperienza approfondita di VBP nel panorama italiano è stata sviluppata dalla Centrale Acquisti Estar della Regione Toscana, che, relativamente ad alcuni DM nell’ambito primariamente dell’aritmologia, ha applicato una metodologia VBP.

“La Regione Toscana ha iniziato con i DM legati al mondo dell’aritmologia – iniziammo qualche anno fa rischiando. Quando si innova ci sono molte resistenze da parte sia del mondo delle imprese che dei collegi tecnici. La cosa che ha dato soddisfazione è che con il procurement value based lo sforzo è andare a verificare cosa accade davvero sul paziente. Ma questo dispositivo quale efficacia esprime? Questo passaggio è fondamentale. Riduciamo la discrezionalità dei tecnici – se monitoriamo l’esito clinico questa discrezionalità arretra in favore di parametri oggettivi. Si è tracciato un percorso da cui difficilmente potremo tornare indietro, percorso possibile solo con grande capacità di collaborare insieme altrimenti le sperimentazioni rimangono fini a sé stesse e non diventano sistema”(17).

La Regione Toscana, con la Delibera 1038/2021 "Linee di indirizzo regionali su Procurement Value-Based di dispositivi medici di uso consolidato" ha teorizzato prima in Italia il metodo del Net Monetary Benefit (NMB) per l’acquisto di DM ad uso consolidato. Il NMB è un metodo di calcolo comparativo del punteggio legato alla qualità del dispositivo medico offerto in una gara, che standardizza il più possibile le procedure di valutazione fornendo garanzia che, attraverso la valutazione del beneficio clinico ottenuto dal prodotto, venga acquistato, tra i vari concorrenti, il dispositivo con il miglior profilo di costo-efficacia. “Queste procedure hanno dei limiti perché non possono essere usate in tutti i casi – è necessario selezionare gare e lotti specifici. Inoltre, il Collegio Tecnico che imposta il capitolato deve avere il know how, gli Operatori Economici devono avere la volontà di partecipare a questi nuovi approcci e lavorando insieme sulla logica del risultato – un salto di qualità nel mercato, che coniuga l’accesso all’innovazione alla sostenibilità finanziaria, consentendo da una parte alla pubblica amministrazione di ottenere i prodotti veramente innovativi e efficaci, di testarli sui singoli pazienti. Dare alle aziende che producono i DM grosso stimolo per produrre nuovi DM”(17).

Nuove prospettive arrivano dal mondo accademico, in particolare dall’Università Statale di Milano, con l’avvio di un progetto pilota in Regione Lombardia per realizzare bandi di gara value-based. Una risposta collaborativa a tale progetto proviene dalla centrale di acquisti ARIA, che ipotizza di strutturare procedure di gara innovative, che prevedano di identificare il valore dei prodotti, trovare le metriche per la sua misurazione e conseguente valorizzazione e retribuzione nel solo caso in cui l’innovazione porti reale beneficio al sistema (18).

Il Value Based Procurement ha dei limiti perché non può essere usata in tutti i casi – è necessario selezionare gare e lotti specifici.

Un Programma di Value Based Procurement (VBP) della Regione Toscana per la neuropatia diabetica dolorosa, un unmet clinical need

Quando parliamo di neuropatia diabetica paliamo di una complicanza cronica del diabete. Interessa tutto il sistema nervoso, ma quello periferico è coinvolto in tutte le sue componenti. Ha un burden importante con una prevalenza altissima: già all’esordio il 7,5% delle persone ha interessamento periferico e dopo 25 anni la metà dei soggetti ha una qualche forma di neuropatia e tutte le casistiche riportano una concorde menzione sul fatto che c’è un aumento progressivo della prevalenza nel tempo (19) (20).

“La neuropatia diabetica ha le caratteristiche della cronicità – è una cronicità nella cronicità. Malgrado gli avanzamenti nella conoscenza dei meccanismi patogenetici della neuropatia diabetica, non vi è evidenza di terapie farmacologiche in grado di modificarne la storia naturale o di farla regredire e le terapie farmacologiche sintomatiche per la neuropatia diabetica dolorosa sono efficaci solo in circa metà dei casi, rappresentando pertanto per il restante dei casi un clinical unmet need (21). “Come Azienda che si occupa da sempre di cronicità siamo profondamente orgogliosi di aver portato all’interno di una proposta strutturata co-progettata e co-gestita con il pubblico una terapia innovativa come la Neurostimolazione Spinale ad alta frequenza a 10 kHz, che ha un valore terapeutico aggiunto dimostrato da evidenze di efficacia e sicurezza di primo livello (22), alla base della label extension per questa specifica indicazione e all’inserimento di questa terapia all’interno di linee guida di diversi Paesi” Federico Ferrari, Managing Director, Theras Lifetech.

Le evidenze di primo livello che hanno permesso di identificare la Neurostimolazione Spinale ad alta frequenza a 10 kHz come una terapia innovativa per questa comorbidità del diabete dimostrano l’elevato profilo di efficacia sintetizzabile con il Number Needed To Treat (NNT) pari a 1.3 (1.1-1.4) (23).

Il programma della Regione Toscana, all’interno della cornice del VBP riflette un approccio orientato alla condivisione del rischio per l’utilizzo dei Neurostimolatori Spinali ad alta frequenza a 10 kHz nella indicazione neuropatia diabetica dolorosa resistente alla terapia farmacologica convenzionale.

“La finalità è di mettere a disposizione un trattamento efficace e sicuro, per una grave situazione clinica, che impatta la qualità di vita quotidiana della persona e costituisce un importante fattore di rischio per l’ulcerazione del piede, una delle principali cause di morbilità e la principale causa di amputazioni non traumatiche. Essa si associa a depressione, perdita di sonno, aumento del rischio di eventi cardiovascolari e di mortalità, aumento dei costi personali e sociali. L’identificazione del patient referral, del percorso di presa in carico e delle attività di monitoraggio è stato frutto di un lavoro tra algologi, diabetologi, cure primarie e farmacisti”(24), come riportato dalla Dr.ssa Mamone, Direttore della U.O.C. Farmaceutica Gestione Dispositivi Medici, AOU Pisana, capofila in questo progetto regionale. Il percorso infatti esalta l’aspetto dell’interdisciplinarietà, valorizzando le competenze dei professionisti e dei centri più specializzati. Aspetto quest’ultimo indispensabile quando si parla di cronicità, laddove il chronic care model, inserito nel Piano Nazionale Diabete e Piano Cronicità, guida nel lavorare su una modalità organizzativa di interdisciplinarietà.

Conclusioni

A partire dalla concettualizzazione di Valore di Porter, oggi sono numerose le esperienze europee ed anche italiane che applicano la metodologia del VBP: una procedura di acquisto basata sugli esiti clinici, un’opportunità per il #SSN perché genera salute ed al contempo sostenibilità. Una metodologia certamente non sempre applicabile, che richiede un profondo know how, interdisciplinarietà, capacità di collaborazione in partnership pubblico e privato con l’obiettivo condiviso del miglioramento della Salute di tutti i cittadini. Il programma della Regione Toscana di VBP per i Neurostimolatori Spinali ad alta frequenza a 10 kHz nella indicazione della neuropatia diabetica dolorosa, resistente alla terapia farmacologica convenzionale, esalta aspetti chiave di questa metodologia, perché basato su una struttura di co-progettazione e co-gestione tra pubblico e privato, su solide evidenze di primo livello, che hanno guidato non solo nell’identificazione degli esiti clinici da misurare - azzerando qualunque livello di discrezionalità - ma anche degli altri domini di valore all’interno del framework di miglioramento delle performance sanitarie.