Tumori rari, finalmente la Rete nazionale per una migliore presa in carico

Nasce la rete nazionale dei tumori rari, un cambiamento epocale per i pazienti colpiti da queste patologie. Potranno entrare nei “nodi” della rete e accedere ai migliori trattamenti nei centri con alta esperienza: in questo modo avranno in tempi ragionevoli una seconda diagnosi, perché la prima nel 40% dei casi si rivela inidonea, situazione che determina frequenti migrazioni regionali con un forte impatto economico sulle famiglie dei malati e sull'intero sistema sanitario. Non solo. Come stabilito nel recente decreto sull'uso compassionevole dei farmaci, questi pazienti hanno per la prima volta il diritto di utilizzare farmaci che hanno superato solo la prima fase di sperimentazione (quella sulla sicurezza). A queste neoplasie è stato dedicato il convegno nazionale “Tumori rari: la domanda dei pazienti, la risposta delle istituzioni”, organizzato oggi alla Camera dei Deputati da FAVO (Federazione italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia) e dall'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare.

Pazienti giovani
In Italia vivono 900mila persone con una diagnosi di tumore raro e 89mila sono i nuovi casi ogni anno, il 25% di tutte le neoplasie. Oltre alle forme rare dei tumori frequenti, ricordiamo i sarcomi, i tumori neuroendocrini, endocrini ed ematologici. I pazienti con un tumore raro sono in media più giovani di quelli con neoplasie frequenti, aprendo importanti tematiche di tipo riabilitativo e di reinserimento nel mondo del lavoro. Inoltre la sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi è pari al 55%, inferiore rispetto ai tumori a alta incidenza (circa 60%). La “rarità” comporta numerosi problemi: difficoltà di diagnosi appropriate, ridotto numero di centri di riferimento ed anche impossibilità di accesso alle cure compassionevoli. La qualità di cura dei tumori rari non raggiunge pertanto gli standard ottimali degli altri tipi di cancro. Il volontariato oncologico, attraverso FAVO, è impegnato da anni a far emergere queste problematiche, ad affrontarle e risolverle anche sul piano legislativo e regolatorio. FAVO ha infatti portato questa problematica all'attenzione della Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati, riscontrando un generale consenso con un riscontro positivo da parte di tutti i gruppi parlamentari. Nel 2015, l'Intergruppo delle malattie rare, coordinato dall'Onorevole Paola Binetti, ha presentato alla Camera dei Deputati una mozione, condivisa con FAVO e discussa in sessioni plenarie, insieme ad altre cinque, in cui si impegnava il Governo a formalizzare la Rete Nazionale dei Tumori Rari, a definire i criteri per l'accreditamento di centri di riferimento e ad assicurare un più agevole accesso all'uso compassionevole dei farmaci attraverso l'aggiornamento del decreto ministeriale 8 maggio 2003 («Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica»). Le mozioni approvate impegnavano anche il ministero della Salute a costituire un Gruppo di Lavoro per definire un modello progettuale per la costituzione della Rete dei Tumori Rari e per aggiornare il decreto ministeriale sull'accesso all'uso compassionevole.

Il Gruppo di lavoro, di cui ha fatto parte anche FAVO, ha prodotto un documento prontamente recepito dal ministero della Salute, condiviso con le Regioni e recepito nell'Intesa Stato Regioni del 21 settembre scorso che ha portato a:

1) istituzione della Rete Nazionale dei Tumori Rari;

2) individuazione, d'intesa con le Regioni, dei Centri italiani di expertise sui tumori rari inseriti negli ERNs (reti di riferimento europee, European Reference Networks);

3) approvazione del nuovo decreto “Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”, pubblicato in G.U. il 2-11-2017.

Il grande risultato ottenuto con questi provvedimenti a sostegno dei malati di tumori rari acquista ancora più valore perché incardinato in un contesto di iniziative concrete determinate a livello europeo attraverso la costituzione di una rete di centri di riferimento in grado di assicurare ai malati di queste neoplasie l'accesso ai migliori centri di riferimento per ciascuna patologia. Inoltre, l'aver assicurato a questi pazienti l'accesso all'uso compassionevole dei farmaci può rappresentare in molti casi un salvavita.