Approvazione farmaci oncologici, la velocità non è tutto: "dialogo precoce" per semplificare percorsi e regole

Secondo i dati ufficiali, i tempi medi di approvazione di un nuovo farmaco in Italia sono inferiori a quelli dell’Unione europea: 418 giorni contro 504. Un buon numero ma la realtà dei fatti è diversa, e dipende da quando si inizia a contare il tempo. Oggi la ricerca scientifica è sempre più veloce a proporre soluzioni e cure per i malati oncologici, ma i tempi del Servizio sanitario nazionale non coincidono con la reale disponibilità di un nuovo farmaco. Che fare, dunque, per snellire le procedure necessarie alla valutazione, all’autorizzazione, alla rimborsabilità e alla definizione del prezzo di un medicinale in tutta sicurezza? Due proposte semplici da realizzare: 1) coinvolgere tutti gli stakeholder interessati, cioè aziende, clinici e associazioni dei pazienti; 2) introdurre ciò che in Europa risulta invece decisivo sotto questo aspetto: il “dialogo precoce”. Significa per l’ente regolatorio considerare aperto il dossier per l’autorizzazione di un principio attivo fin dalla prima richiesta ricevuta da un’azienda, consentendo alla stessa di iniziare a depositare i documenti disponibili, e stabilendo subito e con chiarezza quali sono gli elementi che considera indispensabili. Tutto ciò mantenendo un dialogo costante, in modo da risparmiare tempo prezioso per tutti. Insomma creare un corretto ecosistema per l’innovazione.
Se ne è parlato durante un incontro sul tema.
«Gli oncologi medici italiani - spiega Saverio Cinieri, presidente Aiom (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e direttore della Unità operativa Complessa di Oncologia medica dell’Ospedale Antonio Perrino di Brindisi - chiedono uno stretto rapporto di collaborazione con l’ente regolatorio. In buona sostanza chiedono che vengano sentiti gli esperti e i responsabili della somministrazione dei farmaci, e anche dei rapporti con i pazienti. Una collaborazione forte con l’ente regolatorio è infatti fondamentale per approvare i farmaci i cui risultati clinici siano di indubitabile utilità. A questo scopo sarebbe molto utile sviluppare anche un rapporto più stretto con le organizzazioni dei pazienti».
Per Amelia Parente, direttore Malattie Rare, Transformation e Affari Istituzionali di Roche, «è fondamentale che venga attuato un approccio sistemico in modo anticipato per fare in modo che questa innovazione sia prodotta e che possa essere a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile. L’attuale processo di negoziazione con una media di circa 14 mesi non sempre permette di soddisfare le aspettative dei clinici, dei pazienti e delle aziende. È necessaria un’evoluzione del Sistema Salute in cui si instauri tra tutti gli interlocutori una collaborazione attiva basata sulla fiducia reciproca, si minimizzi l’iter burocratico dei processi di negoziazione e si utilizzino i dati di come fonte di valore sia in ambito pre-marketing che nelle fasi post-marketing, per confermare il valore terapeutico di un farmaco nella pratica clinica. I fondi del Pnrr che stanno per arrivare potrebbero essere usati per avere un sistema completamente digitalizzato, interoperabile e interrogabile in modo semplice». Mentre per Charles Henry Bodin, General Manager Pierre Fabre Group, «Quando si parla delle sfide che l’accesso ai farmaci oncologici pone, si deve ripartire da una collaborazione più stretta con Aifa attraverso un dialogo il più possibile precoce, certamente precedente al deposito di un dossier per il prezzo e il rimborso. Questo permetterebbe di sciogliere subito nodi interpretativi sui dati, riducendo il numero di audizioni successive agli esiti della Cts, con notevole contrazione dei tempi medi delle procedure e con un evidente vantaggio anche sui tempi del Comitato Prezzi e Rimborsi. Il coinvolgimento degli stakeholder (aziende produttrici, pazienti esperti e clinici di riferimento) dovrebbe essere parte integrante di qualsiasi processo di Health Technology Assessment. Raggiungere una visione condivisa di quale sia il bisogno clinico insoddisfatto, il vantaggio terapeutico clinicamente significativo, i giusti termini di rimborsabilità non solo avrebbe un impatto positivo sulle procedure, ma rappresenterebbe il vero obiettivo strategico di un ente regolatore che punti ad un accesso ottimale all’innovazione terapeutica».
Secondo il presidente Favo (Federazione Italiana Associazioni Volontariato in Oncologia) Francesco De Lorenzo, «la procedura seguita dall’AIFA è largamente insufficiente per garantire un veloce accesso ai nuovi farmaci. Oggi però finalmente possiamo muoverci nella stessa direzione in cui si muove l’Europa, che ha avviato le procedure per la riforma della legislazione farmaceutica di base, con soluzioni per migliorare l’accesso ai farmaci antitumorali e avviato progetti per utilizzare rapidamente le molecole esistenti, iniziando dai tumori con prognosi più negative, e per l’impiego di trattamenti innovativi. Su questo l’Italia è ancora ferma. Nel piano oncologico europeo, cui l’Aifa dovrebbe attenersi, viene considerato il ‘valore’ del farmaco, che deve essere dato attraverso l’Health Technology Assessment. Soprattutto chiediamo che si rispetti anche in Italia il diritto di avere accesso a farmaci approvati dall’Ema che forniscono un valore aggiunto a situazioni di mancanza di farmaci per determinate terapie. Una possibilità prevista da Ema, attraverso forme di autorizzazione temporanea nazionale. In altri paesi come l’ha Francia questa possibilità viene usata. In Italia, invece, in questo momento c’è un diritto negato ai malati».
Per Mauro Biffoni, direttore del dipartimento di Oncologia e Medicina molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità , «va anzitutto valutato il reale valore innovativo di un farmaco, non soltanto il fatto che sia stato oggetto di un nuovo brevetto. È dunque fondamentale capire se e quanto un nuovo medicinale incide davvero sulle cure, qual è il suo reale valore terapeutico. I numeri ufficiali dicono che l’Italia non è poi messa così male, rispetto all’Europa, come tempistica di approvazione dei farmaci innovativi».
Infine, il presidente Aifa Giorgio Palù: «Vedo un futuro molto positivo per lo sviluppo della ricerca, sia accademica che industriale. Il Pnrr metterà a disposizione delle università fondi che costituiscono una grande opportunità per ulteriori passi avanti nella medicina personalizzata. Grandi programmi di sviluppo industriale in ambito europeo per l’industria farmaceutica coinvolgeranno il nostro Paese. Intanto le grandi aziende italiane stanno già investendo nella ricerca nel campo dell’innovazione tecnologica, in modo da individuare nuovi marcatori predittivi sia di risposta che di prognosi, in singoli individui. Dalla prospettiva dell’Aifa, una delle prime riforme sarà senz’altro quella diretta ad accelerare i tempi di approvazione dei farmaci innovativi. A beneficio dell’intero sistema e naturalmente del paziente».