Sla: cambio di passo con le nuove linee guida e la prima formulazione orodispersibile di riluzolo

La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una patologia neurodegenerativa con un forte impatto sia sul paziente che rimane vigile in un corpo progressivamente immobile, sia sui caregiver costretti a fronteggiare un pesante carico emotivo e sociale, diventando di fatto un “appiglio” irrinunciabile per la persona affetta da SLA.
Al peso della malattia, che in Italia colpisce 6mila persone con circa 2mila nuovi casi stimati ogni anno, contribuisce anche la scarsa disponibilità di terapie efficaci. Infatti, attualmente nel nostro Paese è approvata solamente una terapia che ha dimostrato di essere in grado di rallentare la progressione di malattia: si tratta del riluzolo che però ha dimostrato alcuni limiti legati alle modalità di assunzione fino ad ora disponibili che incidono fortemente sull’aderenza terapeutica e sulla qualità di vita del paziente medesimo.
È quindi positivo che recentemente si siano raggiunti due importanti traguardi per il trattamento della SLA. È da poco disponibile infatti anche in Italia la prima formulazione orodispersibile di riluzolo, una sottile pellicola da sciogliere sopra la lingua senza acqua e senza necessità di sforzo oromuscolare da parte del paziente, in grado dunque di favorire l’autonomia e l’aderenza terapeutica. A ciò si aggiunge la recente pubblicazione delle nuove Linee Guida per il trattamento di questa patologia: sono frutto di un importante contributo italiano e includono raccomandazioni specifiche e di indirizzo per una migliore gestione del paziente, come ad esempio l’importanza di un approccio multidisciplinare per rispondere alle problematiche pluriorgano della SLA e la raccomandazione al trattamento con riluzolo precocemente ed anche nelle fasi più avanzate di malattia.
Sul piano terapeutico, la possibilità per i pazienti italiani e per i caregiver di avere a disposizione la prima formulazione orodispersibile di riluzolo rappresenta un cambio di passo cruciale. Infatti, se i dati che si sono accumulati confermano e rafforzano sempre di più il ruolo del riluzolo nel rallentare la progressione della SLA, le formulazioni ad oggi disponibili – capsule o liquidi – presentavano diversi limiti. Infatti, va considerato che 8 pazienti su 10 presentano disfagia e hanno dunque difficoltà ad assumere cibi solidi e liquidi, una condizione che compromette l’aderenza terapeutica e l’autonomia personale. In questa prospettiva, i dati di una indagine sui pazienti europei, inclusi alcuni italiani, rivelano come oltre 1 individuo con disfagia su 2 sia costretto a frantumare le proprie compresse per poterle inghiottire, una pratica che può portare ad assumere fino al 42% di principio attivo in meno , compromettendo in modo rilevante l’efficacia del trattamento. Accanto a ciò, va considerato che nel corso della malattia, il paziente si trova spesso costretto a cambiare il tipo di formulazione: ciò viene percepito come una pesante sconfitta, perché vissuta come un segno tangibile del peggioramento della patologia e come un insuccesso terapeutico.
La possibilità di poter contare su una formulazione come quella orodispersibile che può essere usata fin dall’inizio del trattamento senza necessità di cambiamenti nel corso del tempo rappresenta una grandissima opportunità, in quanto consente di garantire la continuità terapeutica. Ciò rappresenta un aspetto fondamentale sia per il paziente, sia per il caregiver: da un lato incide positivamente a livello emotivo, alleviando il peso psicologico della malattia e favorendo il senso di autonomia della persona, dall’altro impatta sull’efficacia del trattamento. Infatti, con il film orodispersibile di riluzolo, il paziente non sarà più costretto a frazionare le compresse, ma potrà assumere la terapia con tranquillità, senza perdere dosi importanti di principio attivo.
Il cammino per rispondere a pieno ai bisogni dei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica e dei loro caregiver è ancora lungo, ma la ricerca scientifica ha fatto significativi passi in avanti: le nuove Linee Guida offrono nuove indicazioni per una gestione efficace della patologia e la disponibilità di una formulazione orodispersibile di riluzolo fornisce nuove possibilità di trattamento con importanti benefici terapeutici e psicologici. La strada è lunga, ma questi traguardi ci spronano a continuare nel nostro impegno a supporto di tutta la comunità SLA nel mondo ed in Italia.

*Direttore del Dipartimento di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano a Milano