Vasculiti Anca-associate, primo farmaco orale che blocca l’infiammazione e aiuta a prevenire la dialisi

Si aggiunge una nuova arma nella lotta alle due principali forme di vasculite associate agli anticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (Anca): la granulomatosi severa con poliangioite (Gpa) e la poliangioite microscopica (Mpa). Sono le cosiddette vasculiti ‘Anca-associate’ (Aav). È stata infatti appena pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale la rimborsabilità di avacopan in regime di combinazione con rituximab o ciclofosfamide. Si tratta della prima terapia mirata approvata in questa indicazione in grado di favorire una remissione duratura della malattia e di ridurre la tossicità dei glucocorticoidi, di migliorare la funzionalità renale e la qualità di vita dei pazienti, per prevenire o almeno ritardare la dialisi in questi pazienti.
Nelle persone affette da vasculiti Anca-associate i vasi sanguigni di piccolo calibro vengono danneggiati da un processo di infiammazione che può comportare danni a reni, polmoni, pelle, cuore, occhi, apparato otorinolaringoiatrico, distretto gastrointestinale e sistema nervoso. Come definito dal nome, sono patologie associate ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (Anca): normalmente prodotti dal nostro sistema immunitario, questi anticorpi possono attaccare specifiche proteine di un sottogruppo di globuli bianchi, provocando infiammazione vascolare. Queste forme di vasculiti in Europa colpiscono 13-20 persone per milione di abitanti per anno.
Secondo un’analisi in fase di pubblicazione, condotta sulle schede di dimissione ospedaliera del Ministero della Salute, in Italia ci sono circa 4000 pazienti con diagnosi di GPA e oltre 1000 con MPA. Il dato allarmante emerso, è che questi pazienti sono soggetti ad infezioni ed altre comorbidità, con un numero di ospedalizzazioni che nel cumulato a 10 anni arriva a 35000 circa, con un periodo medio di ricovero tra i 40 e 50 giorni a ospedalizzazione.
Queste patologie rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi elevati di complicazioni, particolarmente nel primo anno di terapia, legate alla malattia e alle terapie immunodepressive. La disponibilità di avacopan offre una nuova prospettiva nel trattamento di questa patologia. Le Linee guida della Società europea di Reumatologia (Eular) ne suggeriscono l’uso per la remissione nei pazienti con Gpa o Mpa come parte di una strategia per ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi e i loro importanti effetti collaterali.La compromissione renale è presente alla diagnosi nei 2/3 dei pazienti e può avere conseguenze gravi. Con avacopan si è osservato che nei pazienti con eGFR ≤ 20 ml/min per 1.73 m², il miglioramento del filtrato glomerulare continua per tutto il periodo di trattamento di 12 mesi ed è stato particolarmente evidente tra 6 e 12 mesi. Il ruolo di avacopan è stato riconosciuto anche nelle recenti linee guida internazionali Kdigo, con particolare riferimento alla gestione dei pazienti con danno renale. Storicamente, il trattamento di Gpa/Mpa è consistito in cicli di potenti immunosoppressori in combinazione con alte dosi di glucocorticoidi (steroidi) per lunghi periodi di tempo. Tuttavia, il bisogno medico non soddisfatto rimane elevato poiché questi pazienti affrontano un rischio significativo di complicanze sia dalla loro malattia che dagli effetti indesiderati degli attuali farmaci standard di cura, come infezioni, fratture vertebrali, diabete e ipertensione. Dunque, avere a disposizione un trattamento che agisce in modo selettivo e mirato sul processo infiammatorio può essere utile per prevenire o almeno ritardare la dialisi in questi pazienti. Pazienti che possono trovare le informazioni essenziali sui centri nel portale del ministero della salute: GPA su https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/elenco_per_malattia/795 MPAsu https://www.malattierare.gov.it/centri_cura/elenco_per_malattia/794