Novartis: Aifa approva la rimborsabilità di Luxturna, terapia genica per la retina

Aifa approva la rimborsabilità di Luxturna (voretigene neparvovec), terapia genica di Novartis per le malattie ereditarie della retina. "Come trattamento una tantum - spiega Novartis - voretigene naparvolec ha dimostrato in pazienti con la mutazione biallelica del gene RPE65 di avere la potenzialità di ripristinare o mantenere la vista con un effetto duraturo e un profilo di sicurezza favorevole".

Le malattie ereditarie della retina sono rare, di origine genetica e rappresentano la principale causa di cecità nell'infanzia e nella età lavorativa. "Grazie alla terapia genica - sottolinea Stanislao Rizzo, professore ordinario Oftalmologia Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOC di Oculistica del Policlinico Gemelli Irccs - si realizza il sogno di indirizzare il decorso della malattia migliorando il funzionamento delle cellule che ne sono responsabili, poiché il cuore di questo nuovo campo di ricerca è dato dalla correzione dei geni alterati che scatenano la malattia stessa".