CSL Behring: emofilia B, da Ema valutazione accelerata terapia genica EtranaDez

CSL Behring, azienda leader a livello mondiale nel settore delle bioterapie, ha annunciato che l’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) ha accettato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (Maa) per etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ai sensi della procedura di valutazione accelerata. Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica sperimentale basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5), somministrata come trattamento una tantum per i pazienti con emofilia B che presentano un fenotipo emorragico grave. Se approvato, etranacogene dezaparvovec offrirà alle persone che convivono con l’emofilia B nell’Unione Europea (Ue) e nello Spazio Economico Europeo (See) la prima opzione di trattamento con terapia genica che riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali dopo un’unica infusione. La procedura di valutazione accelerata riduce potenzialmente la tempistica una volta che la Ma è stata accettata per la revisione ed è prevista per un medicinale quando, secondo le previsioni, la terapia rivestirà un interesse importante per la salute pubblica, specialmente in termini di innovazione terapeutica.