Trial di fase 3 alla Fondazione Bietti su terapia genica per l'occhio

L'Irccs Fondazione Bietti è uno dei 32 centri mondiali coinvolti nel trial di fase 3 di una nuova terapia per la retinite pigmentosa legata al cromosoma X e dovuta a mutazioni del gene RPGR. "Questa patologia - spiega una nota - causa una forma grave e progressiva di distrofia retinica". Si tratta di una malattia "rara e genetica dell'occhio che colpisce esclusivamente gli uomini (si stima 1 su 25.000) e causa cecità entro la terza decade di vita". Proprio l'Irccs Fondazione Bietti di Roma sarà uno dei 4 centri italiani a partecipare ad un Trial di fase 3 per misurare l'efficacia di un nuovo prodotto genico: gli altri 3 centri italiani sono l'Ospedale San Paolo di Milano e le Università di Napoli (Centro coordinatore) e Firenze.