Novartis: parere positivo del Comitato Ema per Fabhalta contro l’emoglobinuria parossistica notturna

Novartis annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo e ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Fabhalta (iptacopan) per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica1. “Negli studi clinici - sottolinea Antonio Risitano, presidente dell’International PNH Interest Group - Iptacopan per via orale in monoterapia ha dimostrato un incremento dell’emoglobina, in assenza di trasfusioni di globuli rossi, superiore rispetto alle terapie con anti-C5, portando alla normalizzazione dell’emoglobina nella maggior parte dei pazienti. Si tratta di un beneficio “potenzialmente rilevante per coloro che vivono con questa malattia cronica del sangue”.