Farmaci ad uso compassionevole: il Consiglio di Stato apre all’uso a più vie purché sicuro

E' corretta la posizione dell’Aifa volta a non ostacolare, comportamenti che permettano l'accesso dei farmaci compassionevoli ai pazienti, ribadendo che ogni procedura deve essere attentamente monitorata, affinché la sperimentazione e l’uso c.d. compassionevole si attuino impregiudicate le necessarie garanzie di sicurezza per i pazienti coinvolti.
Questa è la conclusione espressa nel parere della sezione seconda del Consiglio di Stato, espresso nella pronuncia n. 2356 del 14/11/2016, in relazione al quesito posto dal Ministero della salute in merito alle problematiche applicative concernenti l'articolo 12, comma 5, del decreto legge n. 158 del 2012, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 189 del 2012 ( decreto Balduzzi) sollevate dall'Aifa. In particolare, l'Aifa voleva essere rassicurata circa la compatibilità tra la collocazione di un farmaco nella classe C(nn), ivi prevista, e la possibilità di ammetterne un uso compassionevole con le modalità previste dal d.m 8 maggio 2003.
In particolare, Il Consiglio di Stato ha ritenuto di accogliere il parere dell'Aifa :
a) la prosecuzione dell'inserimento di nuovi pazienti nell'ambito della fornitura gratuita di medicinali per uso compassionevole in costanza della classificazione in C(nn) fino a quando l'azienda non provveda nella pratica alla commercializzazione del farmaco (da comunicarsi preventivamente all'Aifa);
b) il mantenimento del medicinale nell'elenco di cui alla legge n. 648/96, sempre fino alla effettiva commercializzazione.

Uso “compassionevole” non vuol dire farmaco destinato ai malati terminali
A livello europeo, il regolamento 31 marzo 2004, n. 726, del Parlamento europeo e del Consiglio, ha istituito procedure comunitarie per l'autorizzazione e la sorveglianza dei medicinali ad uso umano e veterinario, definisce un farmaco che un farmaco “per uso compassionevole” si intende la messa a disposizione, per motivi umanitari, di un medicinale appartenente alle categorie di cui all'articolo 3, paragrafi 1 e 2, ad un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o la cui malattia è considerata potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato. Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio a norma dell'articolo 6 del presente regolamento o essere sottoposto a sperimentazione clinica” (Regolamento [CE] n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004)
L'erogabilità compassionevole di un farmaco era regolamentata da principio dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 (Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica) al quale si è sovrappose, senza abrogarlo, l'art. 12 del “decreto Balduzzi”, rubricato “Procedure concernenti i medicinali” approvato sull'ondata giudiziaria relativa al “caso stamina”.

La domanda di classificazione di un medicinale
Quest'ultima norma di legge stabilisce, che “la domanda di classificazione di un medicinale fra quelli erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale potesse avvenire solo dopo aver ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) del medicinale e/o di altri farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale previsti in una specifica deliberazione dell'AIFA, ovvero di medicinali utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in strutture ad esso assimilabili. In tal caso la domanda può essere presentata anteriormente al rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio (commi 2 e 3). I medicinali per cui è rilasciata un'autorizzazione all'immissione in commercio comunitaria o nazionale, nelle more della presentazione, da parte dell'azienda interessata, di un'eventuale domanda di diversa classificazione, sono automaticamente collocati in apposita sezione, dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità e denominata dall'Aifa classe C(nn), ovvero classe C “non negoziata” (comma 5)”.
In ragione della normativa del 2003, invece, il farmaco poteva essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica solo quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita e previa assunzione di responsabilità del medico e del paziente.
In altri termini, secondo l'Aifa, l'adesione al testo letterale delle norme richiamate imporrebbe di escludere l'arruolamento di pazienti nei programmi di uso compassionevole e la relativa fornitura gratuita del medicinale ai pazienti già trattati - nelle more della negoziazione del prezzo - in presenza di farmaci per i quali sia intervenuta l'Aic ma non ancora una diversa classificazione (dunque collocati in classe C(nn)).

Gli orientamenti del Consiglio di Stato
Le norme, afferma il Consiglio di Stato, vanno interpretate in modo costituzionalmente orientato e l' amministrazione è parsa ben consapevole che, allo stato della normativa vigente, fornite le dovute garanzie in ordine alla prosecuzione delle cure per i trattamenti sperimentali in corso e per queste ipotesi, si è perseguita la via di non provvedere alla classificazione in C(nn) al pari di quelli già inseriti nella legge n. 648/96.
Da notare, infine, che si sono verificati casi nei quali, pur essendo già intervenuta la classificazione in C(nn), l'Aifa ha ricevuto successive notifiche di Comitati etici – competenti ad autorizzare gli usi compassionevoli – relativamente all'assenso di accesso al medicinale ai sensi del d.m. del 2003 per nuovi pazienti, essendo ritenuta prioritaria la possibilità di garantire, comunque, il farmaco ai pazienti stessi.
L'affermazione dell'esistenza di un “ diritto a non soffrire” ha aperto la strada ad una serie di pronunce in tema di diritto alle cure compassionevoli che accoglie anche il diritto “ad avere una speranza di cura” quando i trattamenti erogati non siano più responsivi alle terapie riconosciute.
Un tema scivoloso perché da una parte si tenta di dare una risposta terapeutica a tutta quella classe di malattie, conosciute dalla comunità internazionale, che non trovano in una specifica cura una risposta adeguata da quelle che, al contrario, la cura l'avrebbero se fossero inserite nelle malattie dei Lea.
Senza un chiarimento in questo senso, si continuerà a reclamare il riconoscimento di terapie non riconosciute dalla comunità scientifica o sperimentali che rappresentano solo una “speranza di cura” .