Le nuove frontiere dell’Ematologia tra farmaci e Car-t cell

Con oltre 33mila nuovi casi diagnosticati ogni anno, i tumori del sangue si collocano al quinto posto della classifica dei più frequenti nel nostro Paese ma i passi avanti che abbiamo compiuto con la ricerca confermano terapie salvavita efficaci. Infatti se da una parte i nuovi dati di ricerca epidemiologica registrano nuovi casi di linfomi, mielomi e leucemie, dall’altra la mortalità è in costante riduzione. Tutto questo attraverso nuovi farmaci, ma soprattutto grazie alla terapia genica e le Car-T cell. Questi alcuni dei temi al centro del 47° Congresso nazionale della Società Italiana di Ematologia (Sie) che abbiamo tenuto a Roma presso il Marriott Park Hotel.
Il Congresso nazionale rappresenta l’evento più sentito dagli ematologi italiani; ogni due anni, tutti noi esperti nazionali e internazionali del settore ci confrontiamo per discutere le principali e più diffuse tipologie di tumori del sangue, i progressi, i nuovi obiettivi e gli scenari terapeutici della disciplina. Il mondo delle malattie del sangue è stato rivoluzionato dalla possibilità di curare alcune patologie del sangue – soprattutto quelle neoplastiche – senza chemioterapia, in primis grazie alle Car-T cell. I dati consolidati a medio-lungo termine mostrano infatti che il 50% di pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta (Lla) e il 35% di Linfomi non Hodgkin Diffusi a Grandi Cellule B (Dlbcl) hanno un controllo duraturo della malattia che potrebbe corrispondere a guarigione.
Ma si tratta di una terapia destinata a pazienti selezionati. In particolare ad oggi le Car-T sono state approvate in Italia per l’utilizzo nei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica e Linfomi ad alto grado che non hanno risposto o hanno avuto delle ricadute dopo aver ricevuto le terapie convenzionali per queste patologie (chemio e radioterapia). Come società scientifica abbiamo elaborato un documento che stila i requisiti necessari a un ospedale per erogare le Car-T. Così, sono eleggibili ai fini dell'erogazione del trattamento, in base ai criteri stabiliti da Aifa, i centri di ematologia e di oncoematologia ad alta specializzazione per il trattamento di leucemie e linfomi, che abbiano disponibilità di accesso alla terapia intensiva e le autorizzazioni per le terapie cellulari.
A oggi sono stati qualificati 5 centri lombardi: Ospedale San Raffaele, Ospedale Humanitas, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Pediatria dell’Ospedale San Gerardo di Monza e la Fondazione Irccs Int di Milano, uno del Lazio e uno della Regione Emilia-Romagna; è in corso la qualificazione per la regione Piemonte, Veneto e Toscana.
La missione della Sie è da sempre quella di sostenere il progresso dell’ematologia, promuovere l’assistenza ai pazienti e dare impulso alla formazione e all’aggiornamento professionale. Oggi la nostra società scientifica prosegue l’obiettivo raccogliendo le numerose sfide del presente e del futuro: dalla lotta alle malattie del sangue come linfomi e leucemie ai nuovi target terapeutici tramite terapie alternative, passando per l’impegno verso i giovani ricercatori sostenuti tramite borse di studio nel nostro Paese e all’estero.
Per il futuro, infine, stiamo lavorando per consentire l’ampliamento della terapia genica e delle Car-T alle patologie ematologiche, come ad altri linfomi, al mieloma multiplo e alla leucemia linfatica cronica. In seconda istanza ci sono già degli studi attivati su alcuni tumori solidi.

* Presidente della Società Italiana di Ematologia, Direttore Divisione di Ematologia Fondazione Int, Cattedra di Ematologia Università degli Studi di Milano